“罕见病”是一种发病率极低、患病人数极少的疾病,近年来随着我国对医疗的发展,中国医学界对罕见病有了越来越多的认识。
近年来,罕见病的定义不断扩大,我国在2019年3月31日发布的《中共中央国务院关于构建更加完善的要素市场化配置体制机制的意见》中首次明确了“罕见病”这一概念:"罕见病"是指患病率低于百万分之一,且对生命和健康危害较小,发病率和致残率较高的疾病。我国很早之前就将罕见病纳入药品采购目录、将部分罕见病药品纳入医保报销范围、纳入医保谈判药品范围入基本医疗保险支付范围、将罕见病患者纳入长期护理保险保障范围等,可以说我国各政府部门早已将罕见病列为政策重点支持对象。
在我国《第一批罕见病目录》公布的时候,主要涉及罕见病的诊断和治疗。其中包括血友病、埃博拉病毒感染、脊髓性肌萎缩症(SMA)等,还有罕见病疫苗等。其中涉及了包括血友病、脊髓性肌萎缩症、布病、白化病、肌萎缩侧索硬化症、渐冻症等在内的26种罕见病。随着认识的加深,罕见病逐渐覆盖了包括血友病、脊髓性肌萎缩症、布病、渐冻症等在内的41种疾病。
总的来说,对于那些经济状况不太好、经济能力有限的患者,选择一个好药将是他们更好地生存下去的前提。我国将罕见病纳入国家医保,就是为了给罕见病患者提供较大的帮助,让这些病患能够获得国家的支持。当然,罕见病药物走进医保,虽然这一路走来非常坎坷,但确实是一件利国利民的事情,虽然罕见病的患者不多,但因为其特殊性,也是需要国家和政府来提供帮助的。