我们已经发现,某些药物在作用于不同的人时,所产生的效果和副作用等有所差别。
在过去,对于患相同疾病的不同病人,主要通过血液及影像学检查等方法简单地划分子类型,给予病人标准剂量的相同药物,并未考虑药物的效果及副作用对不同个体的影响,这就意味着某种程度上,病人不得不“以身试药”。
随着基因组学的发展,我们对于个体差异的真相了解得越来越多,科学家们不断确认出是那些基因、哪些位点决定了某种药物进入人体后的药效和副作用大小。
每个人对于同一类药物的代谢速率和酶促反应率均不相同,常见药品说明书中所见用法用量为药物是临床试验过程中基于大部分人群正常代谢率所得的平均数据,但个体对药物的反应有着明显的差异,这些差异来源于体内编码相关功能蛋白的基因差异。
通过基因检测,个体可以获知自身对各种药物的敏感性及用药建议,可指导临床治疗时在不同药物之间直接选择患者最适宜的药物。
尤其是在治疗癌症方面,靶向药物治疗基于肿瘤患者基因测序,以肿瘤细胞中特定分子为靶点,阻断或影响其功能,从而针对性抑制肿瘤侵袭或转移的治疗手段。
也就是说,科学家首先明确是哪个或者哪几个基因突变导致了癌症的发生或转移,然后针对这个基因突变设计和研发药物。一般这样的药物不具有普适性,但对其适应群体药效好、副作用少,极大地减轻了患者的痛苦,以及提高了治疗成功率。