是一种有101年历史的药物,常用于治疗非洲寄生虫感染的人,可能有助于缓解儿童自闭症谱系障碍(ASD)的一些症状,研究人员敦促人们对这种叫做苏拉明的药物的初步结果保持警惕。这项研究非常小,只涉及男孩,他们只服用了一剂药物。
这项研究设计得很好,但研究结果并不一定表明苏拉明可以治疗自闭症,加州大学欧文分校自闭症研究与翻译中心主任杰伊·加格斯博士说不参与研究。[疫苗之外:5件可能真正导致自闭症的事情]
“我不认为苏拉明是论文的重要部分,”加格斯说论文的重要部分是[作者]如何仔细描述他将要采取的措施,他将如何采取这些措施,他将如何通过了解这些药物的作用来工作。
仍然,初步结果是令人鼓舞的,研究负责人,罗伯特.纳维奥克斯博士,一位加州大学圣地亚哥分校线粒体和代谢疾病中心的遗传学和共同主任。”Naviaux在一份声明中说,用小剂量苏拉明单次治疗是安全的,并能显著改善与ASD相关的核心症状和代谢。
包括10名5-14岁的ASD男孩。其中5名男孩接受了苏拉明的小剂量单次输注,5名男孩接受了安慰剂。这项研究是双盲的,这意味着无论是参与者还是研究者都不知道哪些参与者服用了药物,哪些参与者服用了安慰剂。
在治疗后,苏拉明组的男孩在社交、语言和语言方面都有所改善。研究人员说,他们表现得更冷静、更专注,表现出更少的重复行为,也不需要使用他们的应对技巧。这些差异通过观察技术、访谈和问卷记录下来。来自男孩父母的
报告表明,接受苏拉明治疗的5名男孩在3周内有所改善,然后在接下来的3周内逐渐减少到原来的基线水平,研究人员在研究中说,
“我们在研究中有四个非语言儿童,”Naviaux说,并补充说,接受苏拉明治疗的两个孩子在治疗一周后说出了他们生命中的第一句话。Naviaux说,这并没有发生在服用安慰剂的两个非语言儿童身上。
此外,服用苏拉明的男孩在他们的语言治疗和职业治疗项目中比服用安慰剂的男孩取得了更多的进步,Naviaux说。
德国染料制造商,弗雷德里希拜耳公司在1916年开发了苏拉明,最初称之为拜耳205。这种药物被证明对引起非洲昏睡病的寄生虫有效。
苏拉明通过阻止某些分子与人体每个细胞上都存在的称为“嘌呤能受体”的蛋白质结合而起作用。Naviaux的想法是,受到压力的细胞释放某些分子,然后这些分子与嘌呤能受体结合,损害细胞功能。
虽然还不清楚是什么导致自闭症,但这种情况可能部分是由大脑、肠道和免疫系统中细胞之间的通讯受损所驱动的,他说。其他原因可能包括遗传和环境因素,他说,
在自闭症患者中,苏拉明可能阻止分子与嘌呤能受体结合,让细胞功能更正常,Naviaux说。[10件你不知道的关于大脑的事情]
早期对具有自闭症特征的老鼠的研究表明,这种药物缓解了cond的一些症状是的。例如,根据2013年发表在《公共科学图书馆·综合》杂志上的一项研究,在6周大的自闭症小鼠身上,苏拉明改善了社交行为、新陈代谢和运动协调,2014年发表在《转化精神病学》杂志上的另一项研究中称,
,接受苏拉明治疗的成年小鼠表现出社会行为和新陈代谢的改善,但运动技能没有改善。
其他研究者称Naviaux关于嘌呤能受体在自闭症中作用的观点是“新兴假设,“但是说这是一种创造性的思考自闭症背后的分子过程的方式,”加格斯说,
加格斯指出了研究中的几个局限性。例如,苏拉明组的5个男孩都出现了暂时性皮疹,而安慰剂组没有。加格斯说,苏拉明小组的父母可能注意到了这一点,意识到他们的孩子服用了这种药物,无意中“蒙蔽”了研究。研究人员在研究中也提到了这一点。加格斯说:
更重要的是,安慰剂组的男孩在神经行为测试中表现出很少的改善,因为通常安慰剂的效果很强,而安慰剂组表现出某种改善。
加格斯补充说,考虑到研究中的测试次数,这并不奇怪孤独症组在某些指标上的得分高于安慰剂组。”如果你给了足够的量表,其中一个可能会给你带来显著的效果。[典型的幼儿行为,或多动症?10种说法]
苏拉明未经美国食品和药物管理局批准用于治疗自闭症,且该药物尚未上市。Naviaux已经提出了一项与ASD和相关疾病的抗尿酸治疗相关的专利申请,该研究的两位作者与制药公司有联系。
该研究于5月26日在线发表在《临床和转化神经病学年鉴》杂志上。
是关于生命科学的原始文章。