A型血友病的论文

好医生继续教育网入口： 1月12日，拜耳公司宣布新型注射用重组人凝血因子Ⅷ（科跃奇）在中国上市，“中华慈善总会科跃奇Co-pay慈善援助项目”同时启动。科跃奇具有更高水平的N-多聚糖分支和唾液酸化作用，延长半衰期，生产过程中未添加人或动物来源原料，降低病原体传播风险，采用20纳米病毒过滤技术，使用更安心；临床试验表明科跃奇预防治疗显著降低年出血率，有效性和安全性良好。 1_副本.jpg “拜耳始终致力于推动血友病领域发展以及治疗药物的研发，我们的目标是不断提供新的治疗方案，以满足血友病患者日益变化的治疗需求”；拜耳处方药事业部中国副总裁郎志慧博士表示，“拜耳公司携手中华慈善总会开展的科跃奇Co-pay慈善援助项目今日与科跃奇上市同期启动，我们期望Co-pay项目能够帮助减轻血友病患者及家庭经济负担，也能够让更多的患者接受标准治疗”。 郎志慧_副本.jpg 拜耳处方药事业部中国副总裁郎志慧博士 血友病是一种遗传性的终生性疾病，大部分患者自出生体内就缺少凝血因子，正常人习以为常的触碰就会导致出血，重症患者没有明显外伤也会发生“自发性”出血。85%的患者是缺少凝血因子Ⅷ的A型血友病患者。长期反复的肌肉、关节出血会造成残疾，严重的出血甚至会死亡。 阮长耿_副本.jpg 中国工程院院士、江苏省血液研究所阮长耿所长 中国工程院院士、江苏省血液研究所所长阮长耿介绍：目前我国注册确诊的血友病患者约为30000例。近年来随着国家对罕见病的关注与支持，A型血友病的诊疗水平和相关医保政策得到很大程度的改善，多数患者出血后造成的疼痛和危及生命的问题已基本得到解决，如今患者更多的需求则是避免残疾。我们相信在政府、慈善及社会各方的共同努力下，血友病患儿将享有正常人的生活，实现“让奔跑不再是奇迹”的梦想。 关涛_副本.jpg 北京血友之家罕见病关爱中心关涛理事长 北京血友之家罕见病关爱中心关涛理事长表示：“作为一名血友病患者，我非常感谢国家、社会以及企业等对血友病患者的支持与关怀。从全国血友病患者治疗情况来看,目前基本实现了患者‘不疼’；实现血友病患者‘不残’，我们还需要国家、社会各方面给予持续的关注和支持”。 5_副本.jpg 苏州大学 附属第一医院血液内科余自强教授 苏州大学 附属第一医院血液内科余自强教授表示，“科跃奇是一种无菌、稳定、无热原的注射用重组人凝血因子Ⅷ，多聚糖分支和唾液酸化水平提高，半衰期进一步延长，长达小时。相关研究发现，对于儿童与成人A型血友病患者，科跃奇常规预防可控制出血及显著减少出血发生频率。同时科跃奇具有20纳米病毒过滤技术能够去除潜在的杂质，安全性更高”。他相信，随着科跃奇的上市以及援助项目的实施，将有更多儿童患者可以因此得到标准的预防性治疗，减少关节出血，享受正常的生活。 关于血友病 全世界约有40万血友病人，且在很大程度上为一种遗传性疾病，而在该遗传性疾病中，形成血凝块所需要的其中一种蛋白质缺失或减少。因子Ⅷ缺失或减少的A型血友病是最常见的血友病类型，目前，A型血友病发病率为每5000名存活男婴中有1例患病。A型血友病可能导致出血时间延长或自发性出血，特别是发生在关节、肌肉或内部器官，长期可导致患者残疾。 关于科跃奇 科跃奇是拜耳公司研发的新型重组人凝血因子Ⅷ产品，是一种无菌、稳定、无热原的注射用重组人凝血因子Ⅷ。由经遗传学构建的幼年仓鼠肾（BHK）细胞系产生，该细胞系同时导入人凝血因子Ⅷ基因和人热休克蛋白70（HSP 70）基因。 在生产工艺方面，科跃奇进行了重要改进和提高。 ① N-多聚糖分支和唾液酸化水平提高，延长蛋白质的半衰期，保护糖蛋白不被快速清除。 ② 科跃奇在细胞培养、纯化、配置过程中未添加人或动物来源物质，降低病原菌传播风险。 ③ 为达到较高的病毒学安全性水平，生产工艺中增加了专门的病毒清除步骤，包括去污剂病毒灭活步骤、20 纳米过滤步骤，用于去除病毒以及潜在的蛋白聚集体。 ;

22岁少年与50岁的男子，两位同为台湾重度A型血友病患者，命运却大不同。少年幸运的生于近代，从小确诊便采取例行预防疗程，现在能像一般人正常跑跳；反观50岁男子，因过去只在出血时用血浆补充，使其在早期关节受损，走路需小心翼翼。随医疗进展，目前血友病预防疗程，让30岁以下的患者，都能恢复日常生活，与一般人无异。

超标近7倍！A型病友年出血次数达13次

台湾血友病之父沈铭镜提到：「在台湾约有1000名血友病患者，过去病友只有血浆制剂可以使用，效果差，而现在有凝血因子制剂，从一般型到长效型，是医疗一大进展，跟上国际趋势。」

血友病因先天性凝血因子缺乏而造成凝血异常，易产生自发性出血，引起关节点反复出血，严重甚至需更换人工关节。根据台湾血栓暨止血学会2016年资料统计，台湾A型血友病年出血次数平均达13次，高于国际建议每年2次以内，已超过近7倍，台湾血栓暨止血学会理事长彭庆添认为：「原因在于过去台湾起步比较慢，不鼓励预防性治疗，不过目前新加入治疗患者，出血次数甚至比国际低，未来很有机会超越更好。」

定期预防疗程维持凝血防止出血

过去血友病病友通常都是出血后才做补充血浆治疗，由于需要大量输注且效果有限，大多病友往往采取「听天由命」的消极治疗。

而基因重组凝血因子药品的出现，使得给药相对便利，从过去因定期输注不易，而导致出血才接受需求性治疗的观念，转变成以定期注射固定剂量凝血因子的预防疗程，来维持体内凝血功能，防止自发性出血造成关节的伤害。

「长效第八凝血因子」健保给付 每周两针提升用药意愿

卫福部中央健康保险署已核准了长效型第八凝血因子制剂的健保给付，11月给付生效，这种长效型制剂为基因重组人类全长第八凝血因子，与一或多个聚乙二醇分子形成共价结合，可暂时替补先天性 A 型血友病病患所缺乏、有效止血所需之第八凝血因子，比起未经修饰的抗血友病因子，其作用能在血液中保持更久、用药时间间隔更长，大幅提升用药的便利性。三军总医院血友病防治及研究中心主任陈宇钦说：「对患者来说，可以维持给药间隔中因子的血中浓度，以确保不出血，是接下来新药治疗的重点。」

过去健保给付的凝血因子属一般型制剂(Standard Half-Life；SHL)，而一般型制剂因为容易被肝脏代谢掉，所以病友的预防疗程每周需施打三次，才得以维持体内第八因子的正常浓度。另外，也由于需频繁接受施打，使得病友接受例行预防疗程的意愿较低、医嘱顺从性较差，可能造成保护力不足。

而长效型制剂(Extended Half-Life, EHL)，因为药物结构式经过修饰，使其半衰期时间比起一般型制剂来得更久，大约可延长倍，台中荣民总医院儿童急诊科中心主任王建德表示：「病患每周施打频率可以减少至两次，有利预防治疗的环境，减少施打的次数，进而提高患者的意愿。」长效型的药物加入，最终期望达到每年出血次数次的目标。

新药问市 降低出血次数、改善生活品质

血友病病友对于使用药物的概念，必须遵照医师指示，定时定量施打，以维持保护力，才不会病情恶化。目前长效型第八凝血因子制剂之健保给付已生效，期望大幅减少台湾病友的出血次数，提升患者生活品质。

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