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作者简介：刘玉聪，女，硕士研究生研究方向：药物经济学，药事管理通讯作者：董江萍，女，主任药师研究方向：药品注册和技术审评信息研究与管理Tel：（010）68584220E-mail：dongjp@cde.org药事管理欧盟罕见病及孤儿药管理现状的...
高中学历自制罕见病药剂父亲：看五六百篇论文才做实验自己试药.“我不知道他可以恢复到什么样的程度，但是希望儿子能给我多点时间，我有信心让他一天比一天好。.”.今年30岁的徐伟从没想过自己有一天会引发大面积关注。.他的电话响个不停，大多是...
1、根据罕见病的药物再利用潜力、数据的可获得性和治疗需求的当前状态，对罕见病进行优先排序。2、设计了一个基于嵌入的药物再利用方法的知识图，该方法产生的治疗假设在文献中有强有力的证据，并使用gold-standard的药物适应症来评估结果。
但截至2021年2月26日，以《第一批目录》为统计依据，仍有16种罕见病的在我国面临“境外有药、境内无药”的困境：.在《第一批目录》中，58种罕见病目前在我国有治疗药物上市，但其中有21种罕见病在使用的所有治疗药品皆为“超说明书”用药，这意味...
即，罕见病病例数特别少的时候（比如30例以下），可以总结所有发表论文中的病例特征；如果罕见病的病例数相对多（比如少于200例），则可以更深入总结其核心临床特征的特点，比如遗传学特点、影像学特点或者免疫学特点等。
[10]刘菲等，我国罕见病用药医疗保障政策及医保目录收载情况分析[J]，载中国卫生经济，2018。[11]张越飞，浅析当前我国罕见病相关政策法规[J]，载中国食品药品监管，2020。[12]晓剑，美国罕见病药品立法及医疗保障（下）[N]，载中国劳动保障，2010。
多管齐下，激励罕见病用药研究依据1983年《孤儿药法案》（theOrphanDrugActof1983）中的相关定义，罕见病指美国数不到20万人的病症。制定该法案的目的，是借助于激励措施，激励医药公司和医疗器械公司为罕见病开发新的治疗药物。
一个月前，脊髓性肌萎缩症SMA治疗药物“一针55万元”将罕见病难题推向公众视野；而讨论这个问题时，大部分人几乎忘了，就在去年，SMA的天价药曾同样引起争议，当时的新闻标题叫：“一针70万元”。然而，徐伟的故事却是非典型的罕见病故事。
一个父亲的选择：铤而走险自制药，还是等着孩子死去.与这种全球都没有特效药的罕见病的斗争中，冒险才刚刚开始。.0.1345克二水氯化铜，0.245克L-组氨酸，0.2克氢氧化钠，放在万分之一的电子天平上精确称好，每样加水40毫升，一次性手套外又套上一层...
原标题：只为一个人的药：罕见病“孤儿药”价值何在？.生命定格在11岁的女孩米拉，是一系列医学奇迹的创造者——她是第一位个人定制药物的...
作者简介：刘玉聪，女，硕士研究生研究方向：药物经济学，药事管理通讯作者：董江萍，女，主任药师研究方向：药品注册和技术审评信息研究与管理Tel：（010）68584220E-mail：dongjp@cde.org药事管理欧盟罕见病及孤儿药管理现状的...
高中学历自制罕见病药剂父亲：看五六百篇论文才做实验自己试药.“我不知道他可以恢复到什么样的程度，但是希望儿子能给我多点时间，我有信心让他一天比一天好。.”.今年30岁的徐伟从没想过自己有一天会引发大面积关注。.他的电话响个不停，大多是...
1、根据罕见病的药物再利用潜力、数据的可获得性和治疗需求的当前状态，对罕见病进行优先排序。2、设计了一个基于嵌入的药物再利用方法的知识图，该方法产生的治疗假设在文献中有强有力的证据，并使用gold-standard的药物适应症来评估结果。
但截至2021年2月26日，以《第一批目录》为统计依据，仍有16种罕见病的在我国面临“境外有药、境内无药”的困境：.在《第一批目录》中，58种罕见病目前在我国有治疗药物上市，但其中有21种罕见病在使用的所有治疗药品皆为“超说明书”用药，这意味...
即，罕见病病例数特别少的时候（比如30例以下），可以总结所有发表论文中的病例特征；如果罕见病的病例数相对多（比如少于200例），则可以更深入总结其核心临床特征的特点，比如遗传学特点、影像学特点或者免疫学特点等。
[10]刘菲等，我国罕见病用药医疗保障政策及医保目录收载情况分析[J]，载中国卫生经济，2018。[11]张越飞，浅析当前我国罕见病相关政策法规[J]，载中国食品药品监管，2020。[12]晓剑，美国罕见病药品立法及医疗保障（下）[N]，载中国劳动保障，2010。
多管齐下，激励罕见病用药研究依据1983年《孤儿药法案》（theOrphanDrugActof1983）中的相关定义，罕见病指美国数不到20万人的病症。制定该法案的目的，是借助于激励措施，激励医药公司和医疗器械公司为罕见病开发新的治疗药物。
一个月前，脊髓性肌萎缩症SMA治疗药物“一针55万元”将罕见病难题推向公众视野；而讨论这个问题时，大部分人几乎忘了，就在去年，SMA的天价药曾同样引起争议，当时的新闻标题叫：“一针70万元”。然而，徐伟的故事却是非典型的罕见病故事。
一个父亲的选择：铤而走险自制药，还是等着孩子死去.与这种全球都没有特效药的罕见病的斗争中，冒险才刚刚开始。.0.1345克二水氯化铜，0.245克L-组氨酸，0.2克氢氧化钠，放在万分之一的电子天平上精确称好，每样加水40毫升，一次性手套外又套上一层...
原标题：只为一个人的药：罕见病“孤儿药”价值何在？.生命定格在11岁的女孩米拉，是一系列医学奇迹的创造者——她是第一位个人定制药物的...
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