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中国南方地区地中海贫血研究进展?276?中国实验血液学杂志JournalofExperimentalHematology2017；25（1）：276—280?文章编号（Articl...
地中海贫血分子诊断研究进展地中海贫血又称海洋性贫血（thalassemia，简称地贫）是一种遗传性溶血性贫血，由于珠蛋白基因的缺陷使血红蛋白中的珠蛋白肽链一种或几种减少或不能，导致血红蛋白组成成分改变，造成血红蛋白不稳定致红细胞溶解破坏的一组溶血性贫血。
中国南方地区地中海贫血研究进展杨阳;张杰地中海贫血是一种由于珠蛋白基因突变或者缺失而导致珠蛋白生成障碍的典型的单基因遗传病,主要类型为α-地中海贫血和β-地中海贫血。
β-地中海贫血是全球范围内最常见的遗传性血红蛋白疾病之一，成人目前的治疗手段有限，主要为终身定期输注红细胞和袪铁治疗，但长期以来存在着血源紧张、依从性差、经济负担重等诸多局限。在最近结束的EHA大会上，全球首个红细胞成熟剂——罗特西普携BEYOND研究初步结果…
然后研究团队对1名β-地中海贫血症和1名镰刀状细胞贫血症回输了经过CRISPR-Cas9编辑BCL11A增强子的自体CD34+细胞。治疗后18个月，两名的骨髓和血液中等位基因编辑水平仍保持较高，骨髓中保持超过76%的编辑效率，血液中的...
四名接受治疗的β-地中海贫血或镰状细胞病不再依靠输血治疗。该临床试验结果于2020年12月5日在...2020年7月8日，刘如谦团队在Nature杂志发表研究论文，发现并命名了一种细菌毒素——DddA，它可以催化双链DNA（dsDNA）中胞苷的脱氨，将...
2020年7月22日，动脉网第一时间获悉，上海邦耀生物科技有限公司（简称：邦耀生物）首次公布了与中南大学湘雅医院合作开展的“经γ珠蛋白重激活的自体造血干细胞移植治疗重型β地中海贫血安全性及有效性的临床研究”的临床试验结果，结果显示两例接受治
其中地中海贫血是全球分布最广、累及人群最多的一种单基因遗传病，我国是'地贫'疾病多发国，此项临床研究，使得基于基因编辑的基因治疗有望成为β-地中海贫血全新的临床治疗方案，不仅可以给广大地贫带来终身健康，还可以极大减少血库压力。
本文综述了利用全面的检测方法分类法进行的深度异常检测的研究，涵盖了该方法的3个类别和11个细粒度类别的研究进展。综述目标功能，基本假设，优点和缺点，并进一步讨论了未来机会以及挑…
根据ClinicalTrials.gov上的信息，一项针对β-地贫的研究(NCT03351829)正在使用自失活的慢病毒载体来功能性地校正缺陷基因。2.博雅辑因博雅辑因(EdiGene)进展最快的的ET-01项目，是基于CRISPR的基因编辑疗法，用于β地中海贫血的治疗。
中国南方地区地中海贫血研究进展?276?中国实验血液学杂志JournalofExperimentalHematology2017；25（1）：276—280?文章编号（Articl...
地中海贫血分子诊断研究进展地中海贫血又称海洋性贫血（thalassemia，简称地贫）是一种遗传性溶血性贫血，由于珠蛋白基因的缺陷使血红蛋白中的珠蛋白肽链一种或几种减少或不能，导致血红蛋白组成成分改变，造成血红蛋白不稳定致红细胞溶解破坏的一组溶血性贫血。
中国南方地区地中海贫血研究进展杨阳;张杰地中海贫血是一种由于珠蛋白基因突变或者缺失而导致珠蛋白生成障碍的典型的单基因遗传病,主要类型为α-地中海贫血和β-地中海贫血。
β-地中海贫血是全球范围内最常见的遗传性血红蛋白疾病之一，成人目前的治疗手段有限，主要为终身定期输注红细胞和袪铁治疗，但长期以来存在着血源紧张、依从性差、经济负担重等诸多局限。在最近结束的EHA大会上，全球首个红细胞成熟剂——罗特西普携BEYOND研究初步结果…
然后研究团队对1名β-地中海贫血症和1名镰刀状细胞贫血症回输了经过CRISPR-Cas9编辑BCL11A增强子的自体CD34+细胞。治疗后18个月，两名的骨髓和血液中等位基因编辑水平仍保持较高，骨髓中保持超过76%的编辑效率，血液中的...
四名接受治疗的β-地中海贫血或镰状细胞病不再依靠输血治疗。该临床试验结果于2020年12月5日在...2020年7月8日，刘如谦团队在Nature杂志发表研究论文，发现并命名了一种细菌毒素——DddA，它可以催化双链DNA（dsDNA）中胞苷的脱氨，将...
2020年7月22日，动脉网第一时间获悉，上海邦耀生物科技有限公司（简称：邦耀生物）首次公布了与中南大学湘雅医院合作开展的“经γ珠蛋白重激活的自体造血干细胞移植治疗重型β地中海贫血安全性及有效性的临床研究”的临床试验结果，结果显示两例接受治
其中地中海贫血是全球分布最广、累及人群最多的一种单基因遗传病，我国是'地贫'疾病多发国，此项临床研究，使得基于基因编辑的基因治疗有望成为β-地中海贫血全新的临床治疗方案，不仅可以给广大地贫带来终身健康，还可以极大减少血库压力。
本文综述了利用全面的检测方法分类法进行的深度异常检测的研究，涵盖了该方法的3个类别和11个细粒度类别的研究进展。综述目标功能，基本假设，优点和缺点，并进一步讨论了未来机会以及挑…
根据ClinicalTrials.gov上的信息，一项针对β-地贫的研究(NCT03351829)正在使用自失活的慢病毒载体来功能性地校正缺陷基因。2.博雅辑因博雅辑因(EdiGene)进展最快的的ET-01项目，是基于CRISPR的基因编辑疗法，用于β地中海贫血的治疗。
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