美国一份研究说明,有一种单一组合基因疗法,可同时治疗肥胖、第二型糖尿病、肾脏疾病与心脏衰竭等疾病,打破目前一种药治一种病的困境,展现基因治疗的前景。
《美国国家科学学院院刊》(PNAS)介绍一项基因疗法,称可治疗肥胖、第二型糖尿病、肾衰竭、心脏衰竭这四种与衰老有关疾病。
不同基因组合注入老鼠改善症状也不同
这项基因疗法涉及三种基因,分别是FGF21、αKlotho、sTGFβR2的可溶形式,过去的研究显示,老鼠的这三种基因过量,都能改善健康、增加寿命有关的正面现象。
实验以腺相关病毒AAV为载体,分别建构3个基因的疗法,接着单独或组合性地注射进实验用老鼠体内。在长期提供高脂肪饮食的老鼠中,使用FGF21基因治疗即可逆转肥胖与糖尿病。用在有心脏衰竭症状的老鼠中,单用sTGFβR2或与另两个基因同时使用,心脏功能增加58%。在肾功能有问题的老鼠中,sTGFβR2与FGF21组合可减缓肾脏萎缩。
实验结果良好迈入临床一大步
结果说明,上面提到的四种与衰老有关的疾病,能够仰赖FGF21及sTGFβR2的组合基因疗法改善,提升动物生存力。且这些基因不会传给后代,也不会修改该动物的DNA。不过论文作者提到,三个基因同时使用,效果较差,原因还要等待进一步研究。
哈佛大学教授Gee Church表示,这项实验结果,是这项疗法朝向进入临床的一大步。且可望有效降低免疫相关问题。