M3,即急性早幼粒细胞白血病( APL), 它是急性髓细胞白血病 (AML ) 中的一个亚型。APL虽然来势较猛易并发出血,导致病人早期死亡,但它是急性髓性白血病中治疗效果和预后最好的一型,成为第一种有可能被治愈的成人白血病。90% 以上的APL都具有特征性染色体t(15;17)(q22-23 ;q12-21 )易位,该易位形成PML/RARα融合基因,使正常干/祖细胞的增值、分化阻滞、凋亡障碍,导致异常早幼粒细胞堆积,而使急性早幼粒细胞白血病发病。1986 年,上海第二医科大学附属瑞金医院王振义院士和上海血液学研究所首先使用全反式维甲酸( ATRA)诱导分化治疗APL,获得显著疗效。1992年,哈尔滨医科大学报道了含三氧化二砷(As2O3)和氯化汞合剂的“癌灵1号”注射液可治疗复发APL。2000年,哈尔滨医科大学第一临床医学院报道了三氧化二砷对初治(124例)、复发(79例)和难治( 39例)的APL均有明显疗效,使得复发APL 的治疗取得了突破。随着ATRA 和三氧化二砷(ATO) 的应用, 近年来初治APL的完全缓解(CR)率已达90%以上,治愈率也达到70%以上的。由于大部分初治的APL患者应用ATRA 和化疗都能取得满意的疗效,所以造血干细胞移植已经不推荐用于首次CR的APL患者的常规治疗。APL的治疗包括诱导缓解和缓解后治疗两个步骤。缓解后治疗又包括巩固强化治疗和维持治疗。巩固强化治疗是指在取得血液学缓解(CR)后,无论细胞遗传学和分子学是否转阴均要进行2~3 次的巩固治疗,旨在维持血液学CR 并巩固分子学CR,已达到长期缓解和治愈之目的。诱导缓解治疗,一般采用全反式维甲酸(ATRA),联合蒽环类药物为基础的治疗进行诱导,也可选用砷剂±小剂量化疗或ATRA+砷剂±小剂量化疗治疗。缓解后治疗(包括巩固治疗和维持治疗)目前尚无统一的标准方案,各家所用方案、方法不尽一致。但不管什么方法,其目的均是要使患者达到长期、持续的血液学缓解和分子学缓解,并争取彻底治愈。巩固治疗:一般用原诱导缓解方案或以蒽环类药物为基础化疗方案巩固至少2个疗程,然后进入维持治疗。维持治疗:目前建议对巩固治疗后分子学阴性者,使用维甲酸维疗联合6-巯基嘌呤(6 - MP)及甲氨蝶呤(MTX)进行维持治疗。具体应用如下:ATRA 40mg/m2 •d,每三个月用15天;6MP 90mg/m2 •d 和MTX 10mg/m2 每周一次,以上三药联合,维持治疗至少2年。治疗中有几点值得注意:1、取得临床缓解后必需要达到分子学缓解,才算真正缓解;2、一定要定期复查细胞遗传学和分子学指标,以便能够掌握治疗效果和及时发现分子学复发,并采取有效措施;3、坚持维持治疗至少2 年以上;4、重视对中枢神经系统白血病的防治。