膀胱癌是世界第十常见癌症。根据世界癌症研究基金的数据,2018年膀胱癌新增病例达55万例。65%的病例发生在发达国家;男性发病率高于女性;且与吸烟密切相关(70%至75%的病例);高发年龄段处于65岁至70岁之间。
膀胱癌的五年生存率高达77%,这意味着每10个膀胱癌患者中便有7人在5年之后仍存活。但这仅仅是一个估算,每个人情况都不同。影响生存率的因素包括年龄、整体健康状况、癌症发现的早晚以及治疗的效果等。
膀胱癌如果早期发现和诊治,通常可以成功治疗。而晚期膀胱癌的治疗,在这几年也发生了巨大的变化。
对于那些在含铂化疗期间或之后有疾病进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者,2018年美国FDA新批准了5个免疫检查点抑制剂,包括阿特珠单抗(Tecentriq)、纳武利尤单抗(Opdivo)、帕博立珠单抗(Keytruda)、Avelumab(Bavencio)、Durvalumab(Imfinzi)。免疫疗法的出现,让晚期膀胱癌患者显著延长了生存期。
不仅如此,最近,美国德尔马医院医学研究所(IMIM)分子癌症小组的研究人员和德尔马医院的医生还证明了一种新的药物——TAK228,能有效治疗对现有疗法无效的转移性膀胱癌,并且当与其他治疗方法联合使用时,效果甚至更好。
新研究:挖掘新药的潜在实力
由武田制药公司研发的TAK228是一种mTORC1/2蛋白抑制剂,原理是抑制肿瘤中常见的mTORC1/2蛋白。这种蛋白质在肿瘤的发生和扩散中起着关键作用。目前,相关临床试验正在进行中。
初步结果显示,7名对现有疗法无效的转移性膀胱癌患者中,有4名患者对TAK228产生应答。在这些患者中,肿瘤生长明显放缓,避免了癌症进展。与此同时,研究人员确定,TAK228对具有特定基因特征的肿瘤更有效,这意味着某些基因突变可以作为潜在治疗靶点。
IMIM主任Joaquim Bellmunt博士指出,TAK228新的作用机制值得期待。这是一种独特的精准疗法,能够攻击肿瘤中发现的特定基因改变。
目前在美国,只有一种膀胱癌分子靶向药物获批——2019年4月12日FDA加速批准了Erdafitinib(Balversa)用于治疗成年患者局部晚期和转移性膀胱癌。这是首个针对转移性膀胱癌患者FGFR基因改变的个性化治疗药物。而TAK228有望成为第二个膀胱癌靶向药物。
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