基因治疗血友病的进展论文

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目前血友病的基因治疗，只是针对单个基因片段在分子层面上的修补。还无法拓展至整个组织、器官、生物体的全部细胞核改变。这些目前只是科研方向，要运用到临床还要很久。如果目前遇到广告或者其它，说其是什么基因疗法，一定不要上当，咱们病友已经吃了很多亏了。咱们要理性看待基因修补技术，如果咱们缺失的基因都能正常修补了，这个世界还有什么无法治疗的疾病呢？目前血友病最正规的治疗就是：因子的替代治疗，无论是按需 还是 预防，都一定要及时。祝你弟弟快点好起来，春天出血的频率要比其它季节高，你可以帮助弟弟建立一个出血记录手册，这样就能发现一些出血的规律，方便提前做出预防。希望能够帮到你，我们一起期待科学进步的那一天

现代生命科学导论作业汇编 参考下面的地址，点左边的有很多论文 生命科学和生物技术的发展正在展现出未可限量的前景，将对科技发展、社会进步和经济增长产生极其重要而深远的影响，并将在农业、医药与健康、能源、环境保护等领域有广泛的应用，同时也为我国提供了一次实现科技创新和社会生产力跨越发展的重大战略机遇。我们应采取更加积极有效的措施，大力支持生命科学和生物技术及其产业快速、健康地发展。 【摘 要 题】生物科学 当今世界，科学技术发展突飞猛进，新兴学科、交叉学科不断涌现，科技进步对经济社会的影响作用日益广泛和深刻。伴随着信息科技革命方兴未艾的浪潮，生命科学和生物技术的发展也正在展现出未可限量的前景。越来越多的人们已经预见到，一个生命科学的新纪元即将来临，并将对科技发展、社会进步和经济增长产生极其重要而深远的影响。 党的十六大指出，对于我国来说，二十一世纪头二十年是一个必须紧紧抓住并可以大有作为的重要战略机遇期，我们要集中力量，建设惠及十几亿人口的更高水平的小康社会。应当说，生命科学和生物技术及其产业的发展为我国提供了一次实现科技创新和社会生产力跨越发展的重大战略机遇。 一、当代生命科学与生物技术发展的现状和前景 无论是科技界还是产业界，都基本认同这样一个重要判断：在新的世纪里，生命科学的新发现，生物技术的新突破，生物技术产业的新发展将极大地改变人类及其社会发展的进程。日益成熟的转基因技术、克隆技术以及正在加速发展的基因组学技术和蛋白质组技术、生物信息技术、生物芯片技术、干细胞组织工程等关键技术，正在推动生物技术产业成为新世纪最重要的产业之一，深刻地改变人类的医疗卫生、农业、人口和食品状况。尽管世界各国对高科技领域范围的界定不完全相同，但几乎无一例外地将生命科学和生物技术放在重要位置。特别是近二十年来，生命科学与生物技术获得了飞速发展，为世界各国医疗业、制药业、农业、环保业等行业开辟了广阔发展前景。 作为“对全社会最为重要并可能改变未来工业和经济格局的技术”，生命科学与生物技术日益受到世界各国的普遍关注和重视。进入新千年后，生物技术产业显示出强劲发展势头，成为当今高技术产业发展最快的领域之一。2001年美国生物科技投资占到风险投资总额的11%，2002年美国在生物技术领域投入研究开发资金已高达157亿美元。日本政府2002年已明确提出生物技术立国战略，强调把“科研重点转向生命科学和生物技术”，并计划五年内将政府在生命科学和生物技术的研究预算增加一倍，达到8800亿日元，力争使日本生物技术达到世界领先水平。欧盟已成立生物技术委员会，继在第四个研究开发框架计划对生物技术研究大量投资后，又在第五个研究开发框架计划中专门制定了“生命科学计划”，进一步加强在这一领域的努力。在软件领域成就斐然的印度，早在1995就提出“人类基因组——印度起点”研究计划，明确提出通过发展生物产业实现经济结构的多元化。这些都表明，世界上许多国家已把发展生命科学、生物技术及其产业作为赢得未来竞争的战略选择。 目前，生命科学的研究热点仍然集中在基因组学、蛋白质学等领域。继2000年人类基因组计划完成之后，水稻、疟原虫、蚊子和老鼠的全部DNA序列测定也在2002年完成，这些研究成果都直接与粮食生产和人类健康有关。老鼠和河豚鱼基因序列的测定，将可能为人类提供关于脊椎动物进化的重要线索。特别是科学家们已经把目光投入到功能基因组学(Functional Genomics)和蛋白质组学(Proteomics)这两个极富挑战性的领域，这将带来更多与人类自身发展密切关联的重大研究成果。 生物技术方面的进展则更为迅速，基因工程、细胞工程、酶与发酵工程、组织工程、蛋白质工程、抗体工程、干细胞研究、克隆技术、转基因技术、纳米生物技术、高通量筛选技术等等，将大大加快基因工程药物和疫苗的研制，以及推进对重大疾病新疗法的研究进程。总体来看，生物技术目前仍主要应用于医药和农业，但在食品、环保、化工、能源等行业也有广阔的应用前景。据统计，全球生物药品市场规模1997年为150亿美元，2000年为300亿美元，预计2003年将达到600亿美元。在转基因技术方面，尽管人们对基因改造生物的讨论和疑虑仍然存在，但2002年全球转基因作物的种植面积仍然比上年增加了600万公顷，达5867万公顷。据有关资料分析，转基因食品市场的销售额2010年将达到250亿美元。随着人类基因组图谱的破译，将有力地促进生物药物的研究与开发。到2020年，利用生物技术研制的新药可能将达到3000种左右。这将对提高人类的医疗水平和健康水平产生极为重要的影响。 值得强调的是，当代科学技术发展正在呈现出前所未有的技术融合趋势。特别是生物技术与其他高技术的融合，形成了生物芯片、生物信息、生物材料、生物能源、生物光电、生物传感器等高技术领域，产生了生物技术群。比如，生物芯片技术的开发和运用，将在生物学和医学基础研究、疾病诊断、新药开发、食品、农业、环保等广泛领域中开辟一条全新的道路，改变生命科学的研究方式，革新医学诊断和治疗。据Goldman Sachs最新技术报告显示，美国的IBM、Sun、康柏和摩托罗拉等公司都已与生物技术公司达成了广泛合作意向，内容涉及到DNA敏感基因芯片、通过计算机模拟药效等各种技术领域。据有关专家估计，到2010年全球仅生物芯片的市场就将达到600亿美元。科技发展的这一突出现象以及由此带来的产业深层次变革，已经引起许多国家的高度关注。 当然，生命科学和生物技术的发展进程也并非一帆风顺。目前在转基因食品、克隆技术和基因诊断及治疗等方面，存在涉及生物安全、生态环境和对人类传统伦理、道理方面的争论，并已引起了世界各国的普遍重视。然而，各国在加强生物安全性研究和加快生物安全立法的同时，并没有停顿或放慢生物技术的研发和应用步伐，而且在国家层面上，从争夺未来科技及产业制高点出发，都进一步加大研发投入，加强了生命科学研究和生物技术开发与应用的力度。历史经验告诉我们，新的生产力发展在社会思想和体制方面总是呼唤变革，寻求支持。通过加强科学研究，积极制定相应的法律法规和政策，可以实现生物技术及其产业的快速、健康发展。 二、我国生命科学和生物技术发展的战略机遇 在近代历史上，中国曾经几次与世界科技革命的发展机遇失之交臂，留下诸多遗憾和教训。今天，生命科学和生物技术作为新兴的尖端科技领域，无论对发达国家还是对发展中国家来说都是一次全新的选择，这对我国来说更是十分难得的战略机遇。可以认为，生命科学和生物技术将成为我国最有希望后来居上并实现跨越发展的高科技创新及产业领域。 实现上述的目标，我们已具备独特的优势和条件。首先，我国是一个生物资源大国，拥有全球10%的生物遗传资源。据不完全统计，我国拥有动植物、微生物约26万种，其中植物3万种、动物20万种、微生物3万种。我国还是一个有着13亿人口的多民族国家，有着其他国家少有的丰富的人类遗传资源。目前我国保存的农作物种质资料种类达30余万份，位居世界第一。所有这些资源都为我国发展生命科学与生物技术提供了丰富材料。相对于世界上许多国家来说，这种优势是不可替代的，也是具有独占性的。 其次，广阔的市场需求也为我国发展生物技术及其产业提供了强大动力。在农业领域，我国作为世界上少有的农业大国和农产品需求大国，必须努力实现农业高产、优质、高效、生态、安全，必须科学、合理地利用农业资源、保护生态环境、提高农产品的科技含量和国际竞争力，如杂交优势利用、转基因技术、植物组织培养、生物肥料、生物农药等技术，都将在我国未来农业发展中发挥重要和显著的作用。在医药与健康领域，如何利用生物技术进一步提高我国13亿人口的医疗与健康，始终都将是一个重大而紧迫的科技命题。目前，对恶性肿瘤、心脑血管疾病等威胁我国人民健康的主要疾病还缺乏有效的治疗手段，因此发展基因治疗、组织工程、干细胞治疗、生物芯片等新兴诊断和治疗技术已显得日益重要和紧迫。在能源领域，利用生物技术开发可再生清洁能源，包括利用微生物发酵生产沼气技术、利用玉米等生产燃料酒精技术、利用废弃油转酯化生产生物柴油技术、生物制氢技术等，将为解决我国的后续能源，展现出极其广阔的发展前景。在环保领域，生物技术将成为环境污染治理和修复最具潜力的手段。目前，利用微生物对城市垃圾和污水、海洋石油污染等有害物质进行降解日趋广泛，生物脱硫、生物漂白、农药残留的生物降解以及土壤重金属污染的生物富集和清除等技术也将为环境保护带来重大效益。此外，生物技术在轻工、化工业领域也都具有广泛和重要的应用价值。因此，无论是用生物技术改造传统产业还是生物技术产业本身的发展都极具潜力和前景。 第三，中国蕴含丰富的传统文化理念将对我国生命科学和生物技术的发展产业重要的影响。中国传统的哲学思想和科学方法具有得天独厚的优势。从先秦诸子的天人同流、齐一之辨，到汉代董仲舒的“天人之际、合而为一”之说，再到宋明理学家的“万物一体”之论，强调整体、和谐、统一的辩证思维方式始终贯穿于中国古代思想史的全过程。早在新中国成立之初，毛泽东同志就曾说过：“在自然科学方面，我们也要做独创的努力，并且要用近代外国的科学知识和方法整理中国的科学遗产，直到形成中国自己的学派。”在生命科学和生物技术发展上，中国只有发挥自身的优势，形成自身的特色，才能在国际舞台上占领一席之地。 第四，经过多年来的不断努力，我国在生命科学和生物技术领域形成一支水平较高的研发队伍和相当的工作基础，创新和开发能力不断增强，具备了加快发展的基础和条件。早在20世纪60年代，我国科学家在世界上首次人工合成牛胰岛素；70年代，我国首创三系法杂交水稻技术，对解决中国粮食需求做出了重大贡献；80年代，我国又在人工合成酵母丙氨酸tRNA及其酶学、生物膜和蛋白质立体结构研究的部分领域取得了一批高水平成果，为生命科学的发展做出了历史性贡献。近年来，我国科学家又取得了一批令世人瞩目的研究成果。在生物技术基础研究方面，中国作为唯一的发展中国家参与了国际人类基因组计划，高效、准确地完成了1%的测序工作。中国科学家还独立完成了杂交水稻父本9311（籼稻）的基因组序列草图；在国际上首次定位和克隆了神经性高频耳聋基因、乳光牙本质Ⅱ型、汗孔角化症等遗传病的致病基因。在医药生物技术领域，一批基因工程药物和疫苗已经从实验室研究走向产业化，基因工程制药产业已初具规模，人工血液代用品即将进入临床研究，体细胞克隆和遗传病的基因诊断技术达到国际先进水平，B型血友病等6个基因治疗方案已进入临床疗效研究，肿瘤免疫治疗等技术也取得了重大进展。在农业生物技术领域，我国首创的杂交水稻技术已经推广到20多个国家，累计增产粮食3500多亿公斤；超级杂交稻研究又取得新的突破，每公顷产量突破吨，率先实现了国际上提出的超级稻指标；转基因抗虫棉花种植面积已近70万公顷，占棉花种植面积的40%，五年来累计为农民增收50多亿元；植物组织培养和快繁脱毒技术、动物胚胎技术、生物肥料、生物农药等正在农业生产中发挥越来越重要的作用。总之，我国目前已经在国际生命科学和生物技术部分领域中占据了一定的有利位置，具备了冲击国际前沿，争夺“制高点”的基础和实力。 三、我国生命科学和生物技术发展的对策思考 虽然我国在发展生物技术及其产业方面取得了可喜的成就，但与发达国家相比，我们在整体创新能力、科技投入、人才队伍、科技成果转化等方面都还有较大差距。如何有效地应对这一严峻挑战，将直接关系到我国生命科学和生物技术的发展，关系到我国能否在未来的全球竞争中赢得主动。 为此，我们应采取更加积极有效的措施，大力支持生命科学和生物技术研究，促进生物产业快速、健康地发展。首先，我们必须树立把握重大发展机遇的战略意识。在当今瞬息万变的国际环境下，抓住机遇对于一个国家加快发展至关重要。积极推进生命科学和生物技术及其产业的发展，决不只是一般意义上的市场份额问题，而是关系到我国国计民生和国家根本利益，关系到我国能否拥有未来国际竞争的主动权。其次，我们必须树立勇于争先的创新意识。在生命科学和生物技术的前沿领域，如果一味地步人后尘，就只能永远受制于人。充分发挥自身的特点和优势，充分利用已经形成的基础和能力，寻求新的突破和跨越，这是我们发展生命科学和生物技术的追求所在。第三，我们必须形成协调一致、贯彻始终的战略部署和政策扶持体系。生命科学和生物技术及其产业的发展是一个长期的过程，也是涉及到许多部门和地方的宏大事业。国家中长期科技发展规划应当把这一领域作为重点，进一步加强宏观调控，促进全社会相关创新资源的合理配置和高效利用，形成持续稳定的良好政策环境。 今后一个时期，促进我国生命科学、生物技术及其产业的快速健康发展，必须遵循三点基本方针：一是大力加强研究开发；二是积极推进产业化；三是高度重视并切实保障生物安全。今后5～10年，通过不懈努力，我们将实现如下目标：建立具有国际先进水平的生物技术创新体系；造就一支高水平、结构合理的科学技术队伍；培育和扶持一批新兴产业，使生物技术产品的年销售额达到3000亿元以上；使我国生物技术总体研究和开发水平达到或接近国际先进水平，在若干重要领域达到国际领先水平。我国生命科学和生物技术发展的重点主要包括以下几个方面： (1)切实加强基础研究，提高原始性创新能力。优先支持基因组学、蛋白质组学等学科及其相关的新理论、新方法的研究，重点支持生长发育的基因调控，外源基因高效表达调控、定点整合技术，生物多样性，人类重大疾病和重要动植物病（虫）害防治分子机理等方面的研究。 (2)大力发展关键技术和平台技术，积极改造传统产业，促进新兴产业的发展。优先支持优质、高产、抗逆动植物分子育种及关键技术，生物技术药物等重要生物制剂研制，干细胞及组织（器官）工程、生物芯片和生物信息、动植物生物反应器、高通量药物筛选、生物治疗和基因治疗等平台技术及关键技术，农业、环保等微生物制剂、生化工程及大规模发酵产物分离纯化等生产工艺及平台技术等方面的研究。 (3)积极推进科技成果的应用和转化。开发重大生物技术产品，培育一批企业或企业集团，提高国际竞争能力。我们必须立足于国家战略需求和市场需求，优先支持符合国家重大战略需求并具有我国优势和特色的技术成果转化，支持具有国际竞争力、经济效益显著的重大产品及设备、装置的开发。 (4)加强生物资源的保护和开发利用。从维护国家利益的高度出发，采取有效措施，加大我国生物资源的保护力度，建立和健全国家生物资源保护的法律、法规体系以及合理开发利用的研究、服务体系。 具体行动措施包括：一是实施专利战略，在产业发展和国际竞争中掌握主动权。通过国家重点科技计划的实施，努力产生更多的创新性研究成果：强化知识产权意识，获得一批具有重要应用前景的专利；遵循国际惯例和中国加入WTO后应承担的义务，尊重和保护国外的专利和知识产权，同时利用我国自身优势，通过平等互利的国际合作取得一批专利。二是实施人才战略，培养和造就一支高水平的生物技术研究开发和产业化队伍。制定激励措施，加速国内人才队伍培养；进一步加大对海外优秀留学人员的吸引力度；扩大国际合作，引进海外智力资源。通过以上方式，凝聚一批生物技术的拔尖人才。运用国际通行的管理办法和机制，构建具有国际一流水平的科学研究机构，吸引海外留学人员回国和以多种方式为国服务。三是实施标准战略，建立具有中国特色并符合国际惯例的生物技术产业标准体系。针对生物技术产业发展的需求，以新兴产业和产品为重点，研究制定相应的产品标准与生产工艺规范。同时运用GLP、GCP和GMP等国际标准，对现有生物技术研究开发和产业化体系进行更新改造，提高中国生物技术产业的国际竞争力。四是实施竞争力战略，培育在未来生物技术前沿领域能够有所作为的龙头企业。发展生物产业，开拓新的产品和市场，形成新的经济增长点，是国家发展生物技术的重要目的。通过机制创新，培育一批具有现代企业机制的，既有较强的市场开发能力和盈利能力，又有较强技术和产品创新能力的龙头企业。五是实施国际化战略，开拓中国生物技术的国际合作渠道和国际发展空间。本着“平等互利，成果共享，保护知识产权，遵从国际惯例”的原则，进一步拓宽生物技术领域的国际合作范围，引进和借鉴国际先进的理论、技术和管理经验。同时面向国际市场开发新产品，努力培育具有国际竞争能力的新兴生物技术产业。 在推动生命科学和生物技术及其产业发展中，我们将把保障生物安全作为重要前提，切实引导和促进生命科学研究、生物技术及其产业的快速健康发展，为全面建设小康社会、加速推进我国实现现代化的进程

基本概述生命科学是系统地阐述与生命特性有关的重大课题的科学。支配着无生命世界的物理和化学定律同样也适用于生命世界，无须赋予生活物质一种神秘的活力。对于生命科学的深入了解，无疑也能促进物理、化学等人类其它知识领域的发展。比如生命科学中一个世纪性的难题是“智力从何而来？”我们对单一神经元的活动了如指掌，但对数以百亿计的神经元组合成大脑后如何产生出智力却一无所知。可以说对人类智力的最大挑战就是如何解释智力本身。对这一问题的逐步深入破解也将会相应地改变人类的知识结构。生命科学研究不但依赖物理、化学知识，也依靠后者提供的仪器，如光学和电子显微镜、蛋白质电泳仪、超速离心机、X-射线仪、核磁共振分光计、正电子发射断层扫描仪等等，举不胜举。生命科学学家也是由各个学科汇聚而来。学科间的交叉渗透造成了许多前景无限的生长点与新兴学科。也是目前2011年很受欢迎的一种专业..编辑本段主要课题主要课题生命科学研究或正在研究着的主要课题是：生物物质的化学本质是什么？这些化学物质在体内是如何互转化并表现出生命特征的？生物大分子的组成和结构是怎样的？细胞是怎样工作的？形形色色的细胞怎样完成多种多样的功能？基因作为遗传物质是怎样起作用的？什么机制促使细胞复制？一个受精卵细胞怎样在发育成由许多极其不同类型的细胞构成的高度分化的多细胞生物的奇异过程中使用其遗传信息？多种类型细胞是怎样结合起来形成器官和组织？物种是怎样形成的？什么因素引起进化？人类现在仍在进化吗？在一特定的生态小生境中物种之间的关系怎样？何种因素支配着此一生境中每一物种的数量？动物行为的生理学基础是什么？记忆是怎样形成的？记忆存贮在什么地方？哪些因素能够影响学习和记忆？智力由何而来？除了在地球上，宇宙空间还有其它有智慧的生物吗？生命是怎样起源的？等等。主要学习内容生命科学概论这门课程主要学：生命科学的概念与研究内容、生命科学研究简史、生命科学研究热点与发展趋势、生命伦理学)、生命科学基础(生命的物质基础、生命的基本现象、生物的遗传与变异、生命的起源与进化、生物的多样性、生物与环境)和现代生命科学(生命科学与现代生物技术、生命科学与农业科学、生命科学与环境科学、生命科学与生物能源、生命科学与现代医学、生命科学与药物的研究与开发、生命科学与海洋生物资源、生命科学与军事生物技术、生物信息学与生物芯片、生命组学与系统生物学编辑本段显著特点当代生命科学的显著特点是：分子生物学的突破性成果，成为生命科学的生长点，使生命科学在自然科学中的位置起了革命性的变化。20世纪50年代，遗传物质DNA双螺旋结构的发现，开创了从分子水平研究生命活动的新纪元。此后，遗传信息由DNA通过RNA传向蛋白质这一“中心法则”的确立以及遗传密码的破译，为基因工程的诞生提供了理论基础。蛋白质的人工合成，使人们认清了生命现象并不神秘。这些重大的研究成果，阐明了核酸和蛋白质是生命的最基本物质，生命活动是在酶的催化作用下进行的。绝大部分的酶的化学本质是蛋白质。蛋白质是一切生命活动调节控制的主要承担者。从而揭示了蛋白质、酶、核酸等生物大分子的结构、功能和相互关系，为研究生命现象的本质和活动规律奠定了理论基础。编辑本段鉴定技术生命科学中的亲子鉴定技术 通过遗传标记的检验与分析来判断父母与子女是否亲生关系，称之为亲子试验或亲子鉴定。DNA是人体遗传的基本载体，人类的染色体是由DNA构成的，每个人体细胞有23对（46条）成对的染色体，其分别来自父亲和母亲。夫妻之间各自提供的23条染色体，在受精后相互配对，构成了23对（46条）孩子的染色体。如此循环往复构成生命的延续。编辑本段基因检测生命科学中的基因检测基因来自父母，几乎一生不变，但由于基因的缺陷，对一些人来说天生就容易患上某些疾病，也就是说 人类DNA人体内一些基因型的存在会增加患某种疾病的风险，这种基因就叫疾病易感基因。 只要知道了人体内有哪些疾病的易感基因，就可以推断出人们容易患上哪一方面的疾病。然而，我们如何才能知道自己有哪些疾病的易感基因呢？这就需要进行基因的检测。如何进行基因检测是如何进行的呢？用专用采样棒从被测者的口腔黏膜上刮取脱落细胞，通过先进的仪器设备，科研人员就可以从这些脱落细胞中得到被测者的DNA样本，对这些样本进行DNA测序和SNP单核苷酸多态性检测，就会清楚的知道被测者的基因排序和其他人有哪些不同，经过与已经发现的诸多种类疾病的基因样本进行比对，就可以找到被测者的DNA中存在哪些疾病的易感基因。 基因检测不等于医学上的医学疾病诊断，基因检测结果能告诉你有多高的风险患上某种疾病，但并不是说您已经患上某种疾病，或者说将来一定会患上这种疾病。基因检测作用通过基因检测，可向人们提供个性化健康指导服务、个性化用药指导服务和个性化体检指导服务。就可以在疾病发生之前的几年、甚至几十年进行准确的预防，而不是盲目的保健；人们可以通过调整膳食营养、改变生活方式、增加体检频度、接受早期诊治等多种方法，有效地规避疾病发生的环境因素。 基因检测不仅能提前告诉我们有多高的患病风险，而且还可能明确地指导我们正确地用药，避免药物对我们的伤害。将会改变传统被动医疗中的乱用药、无效用药和有害用药以及盲目保健的局面。编辑本段发展展望生命科学发展与展望 中国工程院院士 巴德年 巴德年这个世纪是生命科学的世纪，作为医学，长期以来的任务是防病治病。可是，从现在开始，医学的任务将主要是维护和增强人们的健康，提高人们的生活质量。在这个范围内，过去医学所面临的是病人，现在医学将面对的是整个人群，以前的医学都在医院里，而现在在欧洲、北美，有半数的医生已经离开了医院，他们在社区，和老百姓生活在一起，指导老百姓的保健、医疗，更重要的是在指导那里的人们如何正确的生活。我们国家当今还有97%的医生在医院里。随着时代的发展，医生将也要逐渐走向社会，走入人群。从这个意义上讲，中国的医生资源配置，也必然要发生变化。现在中国还没有一个概念，就是通往急诊室的快速、绿色通道。建设急诊快速、绿色的通道是完全必要的。方便就医的观念就是未来的方向。 很多国家已经开始了《脑死亡法》的执行，脑死亡以后，器官组织、细胞，由于有循环的支持还在活着。如果这位死人生前有很好的风格，提出把脏器献给其他人，就可以做肾脏、肝脏的移植。 人类基因组基本完成以后，对医学的影响很大，还将发生更深刻的影响。很多基因疾病，也可以通过生活改善、环境改善来防治。现在一提药就是化合物，不久的将来，药品不仅是化合物，蛋白质可以是药，基因可以是药，细胞可以是药，甚至某些组织和器官也可以是药。正因为这样，以后的药审，首先审查的不再是药理、毒理、临床，而首先是伦理，进行所有一切之前先要有伦理审查。为什么讲这个？因为，基因要变成药物，或者将来组织器官一旦成为药物，首先是允许不允许。 回顾20世纪下半叶生命科学的重大突破，可以展望21世纪生命科学作为先导学科的前景。 50年代：1953年4月，《Nature》 发表了美国生物学家沃森和英国物理学家克里克共同研究的成果－­­ DNA分子的双螺旋结构模型。此模型的建立，是分子生物学诞生的标志，打开了“生命之谜”的大门，改变了生物学在整个科学中的地位，同时还给技术科学和社会科学带来了巨大的影响和冲击，因此，被称之为是“生物学的革命”。 1953年NATURE60年代：1965年9月15日报道， 我国首次用人工方法合成具有生物活性的牛胰岛素获得成功。这是在控索生命起源过程中的一次突破。它突破了一般有机物分子与生物大分子的界限，带来了人工合成生命的曙光；它更有力地打破了生命神秘论，揭示了生命与非生命物质的统一性。 人工合成牛胰岛素70年代：70年代初，随着限制性内切酶的发展和DNA分子杂交技术的建立，分子生物学进入了技术化时代，基因工种学也有所发展，出现了基因重组技术，从而开创了基因工程这一生物技术的新领域。在这个基础上，现代生物技术逐渐兴起，特别是近十多年来发展很快，越来越受到世界各国的重视。 80年代：PCR技术发明，美国加州Cetus生物技术公司的史密斯发现在克隆过程中，不用细菌来复制经筛选的DNA，而用DNA多聚酶来进行复制，因为细菌本身也用它来复制DNA。他发明的这种方法叫多聚酶链反应，简称PCR。用这种方法可以扩增试管中的任何特异性DNA序列。 90年代：克隆动物掀起热潮。 在胚胎学上，克隆是指通过无性繁殖的手段，从一个细胞获得遗传上相同的细胞群或个体群，这些细胞叫克隆细胞，个体群称为克隆动物。直到本世纪末，人们才有足够的知识和科学实验结果，能把某一成年动物的个体细胞移入一个去除遗传物质的成熟卵母细胞，然后移入另一只成年动物体内，让它生长发育，最终产生具有与体细胞相同的基因的幼体－克隆动物。 Wilmut I et al 在《Nature》1997，385:810～813报道，用3种新的细胞群细胞作为供体细胞，进行细胞核移植，获得了活的绵羊。 世界上第一只克隆羊这3种细胞是从第9天胚胎的胚盘细胞，第26天胎儿的成纤维细胞和6岁成年绵羊妊娠后3个月的乳腺上皮细胞经体外培养获得的。实验结果，3种不同源细胞的核移植，分别得4只、3只和1只羔羊。体细胞作为供体细胞进行细胞核移植的成功，无疑是20世纪生物学突破性成就之一。其技术难度大，涉及领域较广，需要多种实验程序，但由于它具有潜在的应用价值，因而一直吸引着众多的科学家执着地去探索。 1997年是克隆年。2月24日，英国罗斯林研究所与PPL生物技术公司宣布，他们利用一只6岁母羊的体细胞于1996年7月成功地繁殖出了一只小母羊多莉。当即被誉为本世纪最重大，同时也最有争议性的科技突破之一。许多国家都将其评为1997年最突出、最重大的科技成就，如德国《焦点》新闻周刊与美国《Science》周刊评出的1997年10大科技成就，多莉均榜上有名。美国《大众科学》评出100 项科技成就中，多莉名列榜首。 3月2日，美国宣布利用不同的胚胎细胞于1996年8 月成功地复制出了两只基因各异的猴子。3月罗斯林研究所又发布消息， 他们正利用死牛的细胞进行无性繁殖试验。这是世界上首次利用已死亡动物进行克隆试验。如果这项试验获得成功，克隆死去的人是否将成为可能？7月24日，他们又宣布于1997年7月繁殖出世界上第一批无性繁殖的转基因羊。其中7月9日出生的小母羊波莉已被确认含有植入的人类基因。标志着朝着大规模为人类服务阶段迈了一步。8月6日，美国威斯康星州一家生物技术公司宣布于6个月之前克隆出一只毛色黑白相间、名为“基因”的小公牛，可用来大批复制繁殖出多奶、多产肉的优质牛。10月中旬, 英国巴斯理工大学宣布培育出无头青蛙胚胎。这种技术改良后，有可能利用人体组织培养出人体无头胚胎，待其发育成熟后，从中取下相应器官进行人体器官移植，解决了全球移植供体短缺问题。日本、法国、巴西、韩国等国也纷纷开始动物无性繁殖技术研究。德国科学家1997年初宣布培育出转基因羊，其奶液中含有人体所需的血凝蛋白。俄罗斯则培育出一只转基因绵羊，可用来制作奶酪，还可用来提炼药品。克隆技术的突破是一项伟大的科学成就。该技术施用于组织、植物和动物，已导致癌证、糖尿病和恶性纤维化等疾病新疗法的成功开发；将来可用来为事故中受伤者制造代用皮肤、软骨或骨组织，以及为治疗脊髓受伤而制造神经组织。开发前景广阔。 美国芝加哥科学家理查德·席德于 12月5日一次生育技术研讨会上，谈到计划借用多莉的技术，利用一些显微操作器械将取自某位妇女卵子中的DNA 剔除出去，代之以将要克隆的那个人的DNA，一旦受精，这个受精卵就会分裂为50～100个细胞，此时形成的胚胎就可以移植到体内，一个婴儿克隆体就会在9个月之后出生，并且，他打算将生产过程企业化，最终目的是在美国设10～20个复制诊所,另在海外设5～6个同类型诊所。全世界每年克隆20万人，受到各国政府及科学家的谴责、 反对、禁止。 2月23日罗斯林研究所和英国PPL医疗公司宣布，该公司又克隆出一头牛犊，名叫“杰弗逊先生”，用的是细胞核移植技术，但用的是胚胎细胞，故与多莉不同。 20多年来，生物技术在工业、农业、化学、环境保护等各个领域都有广泛的应用，但迄今为止，生物技术最突出的成就是在医学方面。由于基因工程师已经掌握了基因剪切、拼接和重组技术，因此可以在生物体内取出无用基因，加入有用基因。生产出新的药物，创造出新的诊断、治疗方法，例如1962年以前，用于治疗糖尿病的胰岛素，只能从猪或牛的胰脏中提取。1978年，利用基因工程技术人工合成胰岛素取得成功，此后不久，科学家已能够用经过基因转移的微生物，批量生产纯净的人工胰岛素；用于治疗侏儒症的人体生长激素于1979年研制成功，1983年应用于临床。1986年，在美国和欧洲，基因工程干扰素先后投放市场；此后，促红细胞生长素、乙肝疫苗等一大批基因工程药物相继投放市场。现今世界已有50多种生物技术新型药物和疫苗投放市场。我国已有自行研制的15种投放市场。80年代末，我国也研制成功了基因工程干扰素，并用于临床和实现了产业化。科学家认为，基因工程师在今后几年内，将有可能研制出治疗免疫系统疾病、心血管疾病和癌症等顽疾的基因工程药物。利用生物技术开发出的新疗法也日益增多，在治疗遗传性疾病和免疫系统疾病方面，尤为突出，例如，美国国立卫生研究院的科学家用基因疗法治疗一名腺苷脱氨酶缺乏症的患儿。他们将能分泌腺苷脱氨酶的健康基因注入患儿体内，患儿免疫系统缺陷得到修复，功能恢复正常。我国复旦大学遗传研究所与长海医院合作，采用反转录病毒基因转移技术，治疗两例血友病患者，取得了显著疗效，长期依靠输血维持生命的患者，关节出血、肌肉萎缩等症状大为改善，体内凝血因子浓度成倍上升，凝血活性大大提高，已持续18个月未进行输血治疗。这是迄今世界上治疗血友病疗效最好的一例。1990年国际上正式将基因疗法用于临床。经卫生部批准，上海复旦大学遗传研究所与长海医院的基因治疗血友病技术，已正式应用于临床，成为我国第一例获国家批准的基因治疗技术。迄今，在临床实践中应用生物技术开发的诊断、检测装置已有数百种，其中最重要的是血液产品筛选试验装置，这种装置可以保证血液制品不被艾滋病毒、乙型和丙型肝炎病毒所污染。 生物技术在农业、畜牧业和食品工业中的应用也引人注目。1994年5月18 日，美国联邦食品和药物管理局正式批准应用基因工程培育的西红柿上市销售。加州基因公司投资2000万美无，耗时8年培育成功的这种转基因西红柿，不易腐烂，耐贮存和运输，可以在充分成熟后再进行采摘，所以味道特别鲜美。日本培育成功的转基因西红柿也已在筑波市种植。抗病虫害马铃薯已在墨西哥培育成功，去年开始，墨西哥政府已向农民供应这种转基因马铃薯种苗，这样，每年约可避免60%～10% 的损失。不怕除草剂的转基因棉花、专供织牛仔布的蓝色棉花、具有杀虫能力的转基因烟草均已培育成功。最近我国科学家利用低能离子束技术培育出世界首例转基因水稻，利用基因重组技术培育出花期长，能改变花色的牵牛花，表明我国植物基因工程已缩小了与世界水平的差距。在动物基因工程方面也硕果累累。进入90年代以来，转基因动物－牛、羊、猪、鸡等相继培育成功。欧洲莱夫德生物工程公司不久前培育了一头带人类基因的奶牛，它的雌性后代能产含有铁乳酸的奶，这种牛奶像人的母乳那样，能促进儿童吸收铁元素。1992年，英国爱丁堡医药蛋白公司，培养出一种叫“特蕾西”的转基因绵羊，这种羊的奶中含有一种能控制人体组织生长的蛋白酶。这种蛋白酶只存在于人体，无法用化学方法合成和进行工业化生产。所以，“特蕾西”羊的培育成功，引起医药界的极大兴趣，德国拜尔化学公司不惜重金买下了这种羊的使用权。英国爱丁堡罗斯林生理和遗传研究所培育出一种转基因公鸡，它的雌性后代所产的蛋中含有能治疗血友病所必须的凝血因子和治疗肺气肿病的一种人体蛋白质。今年1月，以色列科学家也培育成功一头名为“吉蒂”的山羊，“吉蒂”身上带有人类的血清蛋白基因。“吉蒂”的雌性后代所产的每一升牛奶中可以提取10克白蛋白，血清蛋白是人体血浆中的一种主要成分，它可以用来治疗休克，烧伤和补充血液损失。英国剑桥大学的科学家培育出能为人体提供心、肺、肾的转基因猪，这种猪的器官移植到人体可大大降低受体排斥的危险性。当前，世界各国均增加对生物技术研究的投入，大力发展生物技术产业，开发生产生物技术产品。近20年来，美国成立的生物技术公司已达1000多家。从1998年开始，美国生物技术产业的收益开始大幅度增加。90年代出现了生物技术产品销售的黄金时期。预计到1995年底，销售额将达60亿美元，1995年美国用于生物技术开发的经费将达40亿美元，日本政府最近决定将生物技术、新材料和新能源作为科技开发的重点领域。日本不惜花费巨资，大量购买美国的生物技术成果和专利，发展自己的生物技术产业。日本的高速发展已威胁到美国在生物技术领域的领先地位。美国国家研究委员会已呼吁停止向日本的单向技术输出，英国政府调整了科技发展战略，决定优先发展生物科学技术。作为发展中国家的泰国，每年用于生物科学的研究经费达6000万美元，为了加速发展生物科学技术，泰国专门成立了遗传基因工程学与生物技术中心。我国已将生物工程技术列入“863”高科技发展计划。 随着时间的推移，生物技术产业在规模和重要性方面，都将超过计算机工业，成为21世纪发展最迅速的产业！21世纪将是生命科学世纪！编辑本段生命之书谱写生命之书伟 农4月14日，科学家完成了对人类基因组的测序，也就是说，他们终于撰写完了曾经被认为是不可能的人类生命之书；这本书中，包含着人类自身的许多秘密；包含着改造医药、了解疾病的关键；更包含着所有人对生命科学改造生活的殷切期望。 一个全新的生命科学时代拉开了序幕。生命之书最后一个字符4月8日，美国东部夏令时当日零点，全球16个实验室通过电子邮件将最后一个比特的基因代码传输到一个中央数据库中，走完了人类基因组计划13年漫漫探索路上的最后一步。凌晨两点，美国国家卫生研究院院长、计划负责人柯林斯在华盛顿郊外小镇贝塞斯达的一个小型庆祝会上宣布，人类基因组计划正式结束。 从此，人类基因组计划走进历史--开工：1990年；竣工：2003年；参与国：美国、英国、德国、法国、日本和中国；耗资：26亿美元；成果：排出人类遗传物质中大约30亿个遗传密码的顺序。 人类基因组计划被称为生命科学的“登月计划”，难度可想而知。然而进展却比预想的要顺利。此前，科学家至少两次宣布过该计划的完工，但推出的均不是全本，而是人类基因组草图。这一次，科学家最新杀青的全本“生命之书”也只覆盖了人类基因组的99%。 然而，与前两次人类基因组的宣布相比，这次无论是科学界，还是政界，似乎平静得多。也许正如负责人类基因组的科学家在宣布这一消息时所引用的莎士比亚名言“过去的只是序幕”，科学家们已无暇回味人类基因组的成果，因为更加艰巨的任务还在前方。 在“人类基因组计划”正式结束之后，一个由美国能源部负责的新计划“基因组到生命”已经开始，新的探索将把基因研究推进到生命的每一个层面，例如，基因对于人种的作用，对于个性、行为的影响等等。专家们说，进一步的研究将有可能带来社会、伦理道德和法律等方面的一系列争论。黄金时代刚刚开始1953年4月25日，英国《自然》科学杂志发表了詹姆斯·沃森和弗朗西斯·克里克的论文，这一成果被很多人认为是“20世纪最重要的科学发现之一”：遗传物质DNA（脱氧核糖核苷酸）是双螺旋结构。自此，人类在生命科学探索路上突飞猛进。但DNA内的遗传密码究竟如何排列等难题，一直困扰着世界各国科学家。 DNA双螺旋结构与2000年最初宣布的人类基因组草图相比，基因组全本填补了草图中的许多漏洞，并作了不少修改。草图每1万个碱基中有一处错误，现在，这一错误率下降到了10万分之一。 目前，研究人员认为的一个最主要和最大的问题是，人到底需要多少条基因来完成生命的发育和成长。目前的估计在2．5万至3万条之间，远低于科学家最初估计的10万条。弗朗西斯·柯林斯说，真正的分析刚刚开始，“我们将弄清人与人之间的共同之处和许多不同之处”。 是的，人类才读懂了这本大书的所有字母，但更浩瀚的“故事”仍在等待读出。今天已经完成的只不过是对这本书的惊鸿一瞥。而且已完成的也只覆盖了人类基因组所含基因区域的99%，所剩1%为现有测序技术无法解决的部分。 早在人类基因组全本完成之前，科学家就已经把目标转移到基因功能鉴定和蛋白质研究等方面。科学家认为，至少4000种基因与人类疾病的发生有直接关系，还有大量基因与疾病有千丝万缕的联系。但是，在确定致病基因之前，必须首先分析出基因组上数万条有遗传意义的基因的位置、结构和功能等。 在弄清导致疾病的基因后，基因测试将取得迅猛发展。以癌症为例?这种疾病通常需要数年时间才能形成，有效的测试能够警告人们可能有患癌症的危险。基因测试也能帮助人们更好地了解自我。许多来自有某种家族疾病史家庭的人早就想弄清自己是否注定要得家族遗传病。当然，有些人出于隐私忧虑会拒绝接受检测。 科学家预言，在“人类基因组计划”完成后的10至20年内，基因医学将进入黄金时代。生命之书背后的故事 人类基因组计划人类基因组计划可以追溯到1984年，当时科学家们在美国犹他州一滑雪胜地聚会，探讨如何识别日本广岛原子弹轰炸幸存者的基因突变。美国能源部顾问委员会在1987年的报告中敦促美国开始人类基因研究行动，并预见这一研究“在广度和深度上都是非凡的”，“将最终为人提供一本人类之书”。 1988年，美国一份联邦报告批准了人类基因组计划，1990年美国国会开始为计划提供资助，研究拟定在2005年9月30日结束。同时，在研究过程中公开所有发现。这一计划的目标是：测出人体基因组中包含的30亿个碱基对的排列顺序；确定24对染色体上的基因分布；绘制一幅分子水平的人体解剖图；把人体基因的全部遗传信息输入基因库，帮助科学家掌握有关碱基对如何组成基因、每个基因的功能、它们如何相互影响以及控制人的生命过程。 当时，并不是所有科学家认为这一研究具有可行性，因为必须的技术几乎还不存在。计划开始后的最初几年中，研究员大多致力于开发基因分析方法，计算生物和信息存储技术因此进展迅速。 计划实施之初，鉴别一个碱基对需花费10美元。一个训练有素的技术员每个工作日可以鉴别出大约1万个碱基对。现在，一个碱基对的测定费用只有5美分，“闪电式”机器人每秒钟可以处理1万个碱基对。 1999年，中国也加入了这一研究，承担了1%的测序任务。当年，人类基因组计划大大加速，这与塞莱拉公司的出现不无关系。曾经在国家卫生研究院做过研究的文特尔领导的塞莱拉公司在1998年宣布，将在两年内测定人类基因数据，并将数据出售给研究机构和制药公司。塞莱拉使用文特尔发明的高速测序机大大提高了研究进度，这给人类基因组计划造成了很大的压力。在塞莱拉公司实验室中，先进的基因测序机一天24小时运转比人类基因组计划早两个月完成草图的绘制。柯林斯的国家人类基因组研究所不甘示弱，在2000年6月拿出了比文特尔的图谱稍微准确的版本。 虽然人类基因组计划已经正式结束，但测序并没有百分百地完成。科学家说，由于一些高深莫测的原因，人类基因组中有1%被证实是无法测序的，只有在相关新技术出现之后，这一难题才有望得到攻克。也许，这1%中，还蕴藏着生命的其它奥秘。 这些奥秘不是那么容易被揭开，像一位学者所说：“一提到自然，我们就会想到太阳、月亮和地球等眼睛能够看到的东西。而绘制人体设计图的则是不为我们眼睛所见的大自然的伟大威力。”在网上找了点资料，I hope that it could help you a litle!!!

血友病甲的 基因治疗 没有进展，5年之内不会临床，目前推广 预防治疗 按需治疗。