根据发表在《自然医学》杂志上的一项新病例研究,近40年前,一名被诊断为色素性视网膜炎(RP)的盲人接受了一种新型光遗传疗法后的部分视力恢复。这项医学研究的结果是第一个神经退行性疾病患者光能治疗后功能恢复的报告。光遗传疗法涉及基因改造特定细胞,使其对光脉冲作出反应,然后由光脉冲控制它们。。
根据这篇论文,色素性视网膜炎是一种神经退行性眼病,它会破坏视网膜中的感光细胞,并可能导致完全失明。目前,除了基因替代疗法外,还没有其他被批准的治疗色素性视网膜炎的方法,而基因替代疗法只在疾病的早期阶段起作用。。
通讯作者Jose Sahel、Botond Roska和匹兹堡大学的同事描述了一项正在进行的1/2A阶段研究的初步结果。在这项研究中,他们将一种编码光遗传受体christonr(用于辅助基因治疗)的腺相关病毒载体注入一名患有色素性视网膜炎的58岁失明男性的一只眼睛,同时使用一种设计好的护目镜来刺激光线。这种护目镜配有一个专门的摄像头,可以将视觉世界的图像转换成光脉冲,然后将光脉冲实时投射到视网膜上,激活经过改造的细胞完成视觉任务。。
这名之前失明的患者对这种治疗的耐受性很好,他戴着刺激光线的护目镜,能用接受过治疗的眼睛识别、计数、定位和触摸不同的物体。作者建议光能疗法可能有助于恢复视网膜炎色素相关失明患者的视觉功能。然而,他们警告说,这项试验还需要更多的结果来进一步了解这种方法的安全性和有效性。。。