在此番这项最新研究中,27岁的男性患者于2016年5月被相继诊断出患有艾滋病和急性淋巴细胞白血病。经过1年的艾滋病抗逆转录病毒治疗后,邓宏魁、陈虎等人带领的研究团队将CCR5敲除后的供者来源的CD34+成体造血干细胞回输到患有白血病合并艾滋病的患者体内,
进行了长达两年的移植重建及基因编辑效果的评价。研究结果显示,在供者来源的CD34+细胞上实现了的CCR5基因敲除效率;移植后4周,患者白血病处于完全缓解状态,供者型骨髓细胞嵌合率达100%;经过长达19个月的随访发现,患者白血病处于持续完全缓解状态,供者型细胞完全嵌合,骨髓细胞中能够持续检测到CCR5基因编辑。
另外,为初步探索治疗的有效性,研究团队对该患者短暂停止服用抗HIV病毒药物。在短暂停药期间,CCR5基因编辑的T细胞表现出一定程度抵御HIV感染的能力;19个月的观察中也并未发现基因编辑造成的脱靶及其他副作用。研究团队表示,这些结果表明,
基于CRISPR的成体造血干细胞基因编辑技术能够在患者体内实现长期稳定的基因编辑效果,经过编辑后的成体造血干细胞能够长期重建人的造血系统。不过,值得注意的是,就目前的论文数据而言,研究团队仅称“在短暂停药期间,CCR5基因编辑的T细胞表现出一定程度抵御HIV感染的能力”。