罗沙司他医学杂志

罗莎他是第一种口服小分子低氧诱导因子治疗肾性贫血脯氨酰羟化酶抑制剂可抑制低氧诱导因子的泛素化和降解，维持低氧诱导因子的稳定性，促进促红细胞生成素及其受体的表达，提高铁的吸收、利用和转运，并全面调节红细胞生成。

1类创新药罗莎他胶囊（商品名：爱瑞卓）通过优先审评审批程序批准上市。该药用于治疗透析患者慢性肾脏病（CKD）引起的贫血，目前尚未在其他国家上市。全球独特创新机制，率先造福中国患者。

我国慢性肾脏病患者已超过亿人。肾性贫血是CKD的常见并发症之一透析发生率为肾性贫血控制不力，增加了透析患者发生心血管事件和死亡的风险，不仅影响其身心健康和社会功能，而且给家庭和社会带来沉重的疾病负担。

中国工程院院士、解放军肾脏病研究所所长陈向梅指出肾性贫血领域长久以来未出现过新机制的创新药，罗莎他将有望帮助中国CKD患者提高贫血治疗达标率，并显著改善患者的生活质量。”罗莎他中国III期临床牵头研究者、上海交通大学医学院附属瑞金医院陈楠介绍，“得益于中国医药创新环境的改善，中国研究者有更好的机会与国际同行同台，推动国际首创全新作用机制原研药的全球同步研发、中国的率先孵化，显示了我国医疗卫生行业的科研实力。”

因为诺贝尔奖理论基础给给他们提供了很好的理论基础从而使他们更好地发现

国庆长假最后一天，一年一度的诺贝尔奖拉开帷幕。2019年诺贝尔生理学或医学奖率先揭晓——威廉·凯林(William G Kaelin Jr)、彼得·拉特克利夫(Sir Peter J Ratcliffe) 以及格雷格·塞门扎(Gregg L Semenza)获得，以表彰他们发现了细胞如何感知以及对氧气供应的适应性。 诺贝尔奖作为当前市场 科技 前沿方向，对A股投资者指明了方向，诺奖概念股往往备受瞩目。作为全球颇具权威性和影响力的 科技 奖项，诺贝尔奖的医学、物理、化学等研究方向会对生物医药、新材料行业以及信息技术等高 科技 领域产生影响。  >人们已经了解氧气的基本属性，但是细胞如何适应氧气变化未知，今年诺贝尔生理医学奖得主的发现则揭示了细胞适应氧气供应变化的分子机制，并有望对治疗贫血、癌症和其他疾病提供新方案。 氧气是众多生化代谢途径的电子受体，当氧气缺乏时，肾脏分泌 EPO刺激骨髓生成新的红细胞。这三位科学家发现这个反应的“开关”是一种蛋白质，叫做缺氧诱导因子 (Hypoxia-inducible factors, HIF)。首个HIF-PHI抑制剂罗沙司他目前已经在中国和日本上市，用于治疗肾性贫血。 事实上，有着诺贝尔奖风向标之称的“拉斯克基础医学奖”，2016年就授予了低氧诱导因子（HIF）的发现。哈佛医学院达纳-法伯癌症研究所的William G. Kaelin Jr.，牛津大学弗朗西斯·克里克研究所的Peter J. Ratcliffe以及美国约翰霍普金斯医学院的Gregg 发现低氧诱导因子信号通路与细胞感知、适应氧气有关联。  >此前一般采用注射促红细胞生成素（EPO）治疗肾性贫血。国际市场上，EPO市场规模在2006年达到峰值120亿美元以后持续下降，2018年全球市场规模40多亿美元。竞争药企包括安进、强生、罗氏、第一三共等，其中靠EPO起家的安进一家约30亿美元，市场份额超过70%。国内市场上，三生制药()超过国外厂商，重组人促红素今年上半年市场份额。 去年12月18日，国家药品监督管理局网站显示，由阿斯利康与珐博进共同研发的创新药罗沙司他胶囊（商品名：爱瑞卓）批准上市，是全球首个口服低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI），用于治疗正在接受透析治疗的患者因慢性肾脏病（CKD）引起的贫血。这是外资药企首款率先在中国上市的创新药，弥补了中国在创新药“First in Class”（首创药）领域空白。据悉，罗沙司他胶囊有望2019年下半年在中国正式上市。 HIF-PHI作为口服药，在成本和患者依从性方面比EPO有优势，对EPO形成巨大冲击。国内目前布局的有东阳光（600637）、恒瑞医药(600276）)、三生制药和杭州安道药业等，东阳光首个国产HIF-PH抑制剂去年进入临床，目前在研的包括东阳光的HEC53856胶囊和杭州安道药业的AND017胶囊。 今年4月24日晚间，恒瑞医药发布公告称，公司收到国家药监局核准签发的关于药品DDO-3055片的《临床试验通知书》，将于近期开展该品临床拟用于慢性肾病所致贫血（包括透析和非透）治疗的临床试验。目前DDO-3055已投入研发费用约1310万元。 实际上，DDO-3055对标药物为全球首创新药珐博进的罗沙司他。“2019年1月28日，恒瑞医药、苏州盛迪亚生物医药有限公司和中国药科大学向国家药监局递交的临床试验申请获受理。DDO-3055 片为脯氨酸羟化酶(PHD)抑制剂，通过抑制 PHD 酶提高 HIF-α 的含量，从而增加 EPO 的生成与分泌，促进红细胞成熟及提升血液输送氧气的能力，用于治疗和预防贫血症以及缺血性疾病，如慢性肾病贫血、心肌缺血、脑缺血、中风等。”恒瑞医药披露，DDO-3055 片属于境内外均未上市的创新药。2018年12月18日，DDO-3055片的同类产品罗沙司他胶囊经国家药监局批准上市。 另外值得一提的是，去年底美国科学院院士、美国国家医学院院士、美国约翰霍普金斯大学医学院Gregg L. Semenza教授应邀访问博鳌国际医院（济民制药（603222）控股子公司），博鳌国际医院与Gregg L. Semenza 院士团队举行签约仪式，Gregg L. Semenza 院士工作站正式落户博鳌国际医院。

中国慢性肾脏病（CKD）患者数已超亿，肾性贫血是慢性肾脏病常见并发症之一，其在透析患者发病率高达。肾性贫血控制不佳增加透析患者心血管事件与死亡风险，不仅影响患者身心健康与社会功能，还为其家庭乃至社会带来沉重疾病负担。

一款创造“三个第一”的新药

北京市药监局介绍，10年前，珐博进公司已故的董事长托马斯·聂夫决定在中国开展新药HIF-PHI的全球同步研发，并争取首先在中国上市这款全新作用机制的1类创新药。在多方考察、综合考虑后，珐博进公司决定落户北京亦庄经济技术开发区，成立珐博进(中国)医药技术开发有限公司，从事新药全球同步开发。至今，包括厂房设施及研发费用等在内，总投资超过8亿元人民币。

罗沙司他胶囊是一款创造“三个第一”的新药，即中国成为全球第一个批准全新作用机制1类创新药的国家。据介绍，该药由珐博进(中国)医药技术开发有限公司研发，适用于慢性肾脏病(CKD)引起的贫血，可促进内源性促红细胞生成素表达和铁的吸收、利用，有效改善贫血症状，基于独特作用机制和卓越疗效。加之口服便利等特点，药物上市后为中国CKD贫血患者治疗提供全新有效的手段，对改善患者预后具有十分重要的影响。

今年7月，罗沙司他胶囊在中国的两项三期临床试验结果在全球顶尖医学期刊《新英格兰医学杂志》(NEJM)上发表，这是NEJM首次发表由中国医生作为第一和通讯作者的新药三期临床试验；9月，在中国药促会等举办的医药创新品牌评选中，罗沙司他胶囊荣获2019年最具临床价值创新药奖。

据介绍，2015年，罗沙司他获批开展III期临床试验；2017年珐博进完成罗沙司他III期临床试验，向国家药监局提交罗沙司他的新药上市申请，被纳入优先审评程序；2018年12月，罗沙司他率先在中国获批上市。

今年9月，该药在日本获批上市。目前在美国和欧洲等地已完成临床试验，即将向药监部门提交上市申请。

北京持续优化医药产业营商环境

近年来，医药产业作为北京市重要的“高精尖”支柱产业之一，蓬勃发展，高水平创新层出不穷，在全球范围内北京正由追赶、跟跑，逐步发展为全球同步创新、局部领跑。

据统计，今年1月至8月，北京市医药制造业增长，同比增长，在39个工业大类行业中处于领先位置，是全市重要的经济增长点之一。

2019年，北京市药监局持续优化精简药品、医疗器械审评审批流程，全面压缩审评审批、质量核查、产品检验和许可发证时限，为创新药品、医疗器械注册开辟绿色通道，集中专业技术力量为企业提供优质咨询服务。

北京市药监局根据产品注册和上市的特点，扎实落实“服务包”制度，全力以赴服务于北京市 科技 创新中心建设，助力营商环境持续优化，更多引领技术前沿的药品、创新医疗器械惠及民生。目前，北京市234个已上市药品品种转为上市许可持有人试点品种，224个药品规格启动仿制药质量和疗效一致性评价，20个药品规格获得参比制剂资格，15个药品规格已通过一致性评价。

北京市药监局相关负责人表示，北京市充分发挥 科技 和智力资源优势，持续优化医药产业营商环境，产、学、研、管相结合，医药产业高质量创新发展终于结出累累硕果。

(责编：鲍聪颖、高星)

得益于中国医药创新环境的改善，中国研究者有更好的机会与国际同行同台