当然,并非只有生长激素缺乏才可以用生长激素治疗,比如医学上常见的特发性矮身材 ( ISS) ,它是指目前尚无法明确病因的匀称性身材矮小。美国 FDA 先后批准了 Turner 综合征、Prader-Willi 综合征 ( PWS) 、慢性肾功能不全、小于胎龄儿 ( SGA) 、ISS、SHOX 基因缺乏和 Noonan 综合征等 7 种非生长激素缺乏的矮小相关适应症。有医生会通过生长激素激发试验来看孩子是否缺乏生长激素,但激发试验只能反应生长激素分泌峰值(即分泌的最高值)是否正常,并不能反应生长激素的分泌总量和生长激素的活性是否正常,更不代表生长激素-胰岛素生长因子轴(GH-IGF)都正常。特发性矮身材这类疾病中,可能有部分孩子属于生长激素分泌紊乱或敏感性不足,或是生长激素转化为 IGF 存在某种缺陷,或是受体敏感性不足以及胰岛素样生长因子结合蛋白(IGFBP - 3)运转或释放 IGF 存在某种缺陷等。对于这些原因,使用生长激素治疗,可以在一定程度上纠正其中的缺陷,从而起到有效提高终身高作用。总之,经过正规检查,确定生长激素不缺乏,但孩子如果身材矮小,经医院检查明确诊断为特发性矮身材、特纳综合征、性早熟等,根据《矮身材儿童诊治指南》(《中华儿科杂志》),也是可在专业医师指导下使用生长激素治疗,使其追赶生长,达到满意身高的。