美国3岁的男孩小杰克(化名),本来 健康 可爱,但有一天被父母匆忙送进了医院的急诊。
原因是他已经连续3周出现奇怪症状了,包括嗜睡、不间断呕吐、眼睛还出现了斜视。家长慌了,赶紧带到医院检查,结果得到了最坏的消息: 孩子的左脑上长了一个巨大的肿瘤。
进一步检查,确定了杰克得的是高级别脑胶质瘤,一个小孩中常见的恶性脑瘤。
很多人可能不知道,儿童也会得癌症。其中最常见的是白血病,占30%~40%,第二常见的就是脑瘤,占20%~25%。
对于儿童脑瘤,手术是最主要的治疗方法之一。如果能完整切除肿瘤,配合后续的放疗和化疗等手段,儿童脑瘤患者有长期存活,甚至临床治愈的希望。
两周后,杰克颅内出现脑积水,刻不容缓,必须立刻手术。
但手术又非常不顺利。由于颅内出血,手术两次被迫暂停,肿瘤只被切掉了一部分,还残留了很多。
这也就意味着,杰克脑袋里的定时炸弹没有被排除,几乎肯定会再次生长,带来复发。
医生想尝试化疗,也失败了。
坏消息是一个接着一个。等到杰克再次出现脑出血,医生团队认为已经没必要再折腾孩子了。和家长商量后,医生决定停止治疗,同时也商定了“不抢救”的原则: 如果出现危险,不做心肺复苏,让孩子自然离开。
这当然不是一个容易的决定,但大家都觉得,这是避免过度治疗,降低不必要痛苦,对孩子生命质量最负责的办法。
杰克已经无法动弹,命悬一线,只剩最后一口气了。离开,看来只是时间问题。
但让大家都意想不到的是,这么小的孩子,生命力却异常顽强。不知道什么原因,虽然停止了治疗,甚至去掉了维持生命的仪器,但杰克一直坚持着,甚至呼吸还愈发平稳了。
或许是命中注定,正因为这孩子奇迹般地多坚持了一段时间,突然,他的生命迎来了重大转机!
杰克所在的医院,正巧是全世界科研最强的儿童医院之一。这个医院最大的特点,就是几乎所有病人,都会参与到各种研究中。
临床医生在治疗杰克的同时,手术中取出的部分脑瘤样品也被迅速送到实验室,进行全面的分析。
果然有惊喜!
通过基因测序,发现杰克的肿瘤携带了ALK基因融合突变。看到这个结果,科学家们非常兴奋,因为他们立刻意识到,杰克有了一个全新的机会,那就是用新型ALK靶向药!
全世界已经有好几个ALK靶向药上市了,比如克唑替尼、塞瑞替尼、劳拉替尼等。这些药主要用于肺癌的治疗,对携带ALK基因融合突变的肺癌效果特别好。
但最新研究发现,除了肺癌,其它类型的肿瘤患者中,也有一小部分是携带ALK突变的。其中,就包括了一些儿童脑瘤患者。杰克,就是其中一个。
发现突变后,医生决定最后再试一把,给杰克尝试最新的ALK靶向药: 劳拉替尼 。
为什么在众多ALK靶向药中选择了劳拉替尼呢?
最重要的原因,是因为劳拉替尼是这些药里面,穿过血脑屏障能力最强的之一。血脑屏障是人体内的保护机制,能有效防止有毒物质进入大脑。
但也正是由于它的存在,很多药也进不去。想要治疗脑瘤,选择能穿过血脑屏障的药物是非常重要的。
说实话,医生也不知道行不行。虽然这个药在肺癌中效果很好,但它对儿童脑瘤效果如何,没有人知道。反正死马当活马医吧。
在得到了家长的同意后,杰克开始接受劳拉替尼的治疗,结果真的一鸣惊人!
开始用药没多久,杰克的各种症状就开始缓解了,孩子以肉眼可见的速度恢复。
一个多月后,杰克可以自己动了;
两个多月后,他开始走路和说话了;
三个月后,他出院了;
孩子,从死亡线上被拉回来了!
八个月后,杰克回医院接受了复查,他脑袋里的肿瘤已经几乎全部消失殆尽,剩下的只是一点点残余。
为了能根治杰克,医生做手术切除了残留肿瘤。放在显微镜下,科学家发现这些残留的肿瘤细胞的分裂速度已经比之前的大幅减缓。
手术后再次检查,发现已经看不到任何肿瘤了!
既然没有肿瘤,医生决定停药,杰克也回家上学了。一切都在向好的方向发展,大家都特别高兴。
但就像小说一样,故事总是一波三折,还远没有结束。
杰克回家6个月后,有一天突然出现面瘫。回到医院检查,大家最担心的事情发生了:脑瘤又复发了。
原来的肿瘤被切除得很干净,但在大脑的另外一个地方,又长了个新的肿瘤。看起来,应该是转移的肿瘤。这说明手术前,少量的癌细胞就转移了。只不过当时癌细胞的数量太少,无论是医生的眼睛还是核磁成像,都无法看到。
怎么办呢?
医生决定再用劳拉替尼。
这背后的逻辑是,如果真的是转移的肿瘤,那应该还是携带ALK融合突变,靶向药就应该继续有用。或许只是停药太早了,个别癌细胞没有被彻底干掉,导致了6个月后的反弹。
还真的猜对了!
再次用上劳拉替尼,仅仅一周后,杰克的面瘫就好了。一个月后复查,他脑袋里的肿瘤又再次几乎完全消失了。
经历了前面的复发,医生不敢再贸然停药。他们现在决定让杰克一直持续用药,除非出现了不能忍受的副作用。
直到今天,杰克也没有停药。
这次,杰克被治愈了么?
现在下结论还为 时尚 早,需要长达数年的随访。至少到目前为止,杰克依然很 健康 ,没有出现别的症状,他又回到了学校,是一个活泼可爱的小男孩。
在我看来,无论杰克的最后结果如何,他的故事都让人振奋。
杰克的新生命,是科学进步和精准医疗带来的奇迹。
看似完全不相关的儿童脑瘤和成人肺癌,居然能使用同样一种药,科学的进步颠覆了很多人以往的认知。
这是一种趋势。
肿瘤的治疗已经进入分子分型和精准医疗阶段,尤其是成人的肺癌、乳腺癌、肠癌等,看似相同的患者,最佳治疗方案可以截然不同。而看似不同的患者,却可能适用同样的药物。
相比常见的成人肿瘤而言,儿童肿瘤由于患者数量相对少,科研进展比较缓慢。除去化疗,能用的新药非常有限。
杰克这样的案例,给我们带来了新的启发和希望。
最新研究发现,部分儿童肿瘤患者携带特殊的突变,比如ALK,ROS1,TRK等基因的融合突变,这些突变都有对应的靶向药。
虽然这些药当初主要是为成人患者开发的,但儿童患者使用后,也可能取得很好的效果。
杰克只是其中的一个例子。我相信随着时间的推移,精准医疗会让更多患者,无论成人还是儿童,都能接受效果更好,副作用更小的疗法。越来越多的癌症会变成慢性病。
致敬生命!
作者 | 李治中
责编 | 依伊
排版 | 博雅
校对 | 秀秀