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基因编辑什么意思基因编辑,又称基因组编辑或基因组工程,是一种新兴的比较精确的能对生物体基因组特定目标基因进行修饰的一种基因工程技术。基因编辑技术指能够让人类对目标基因进行定点“编辑”,实现对特定DNA片段的修饰。基因编辑依赖于经过基因工程改造的核酸酶,也称“分子剪刀”,在基因组中特定位置产生位点特异性双链断裂(DSB),诱导生物体通过非同源末端连接(NHEJ)或同源重组(HR)来修复DSB,因为这个修复过程容易出错,从而导致靶向突变。
基因编辑已经开始应用于基础理论研究和生产应用中,这些研究和应用,有助于生命科学的许多领域,从研究植物和动物的基因功能到人类的基因治疗。下面主要介绍基因编辑在动植物上的应用。
动物基因的靶向修饰基因编辑和牛体外胚胎培养等繁殖技术结合,允许使用合成的高度特异性的内切核酸酶直接在受精卵母细胞中进行基因组编辑。 CRISPR -Cas9进一步增加了基因编辑在动物基因靶向修饰的应用范围。CRISPR-Cas9允许通过细胞质直接注射(CDI)从而实现对哺乳动物受精卵多个靶标的一次性同时敲除(KO)。单细胞基因表达分析已经解决了人类发育的转录路线图,从中发现了关键候选基因用于功能研究。使用全基因组转录组学数据指导实验,基于CRISPR的基因组编辑工具使得干扰或删除关键基因以阐明其功能成为可能。植物基因的靶向修饰植物基因的靶向修饰是基因编辑应用最广泛的领域。首先可以通过修饰内源基因来帮助设计所需的植物性状。例如,可以通过基因编辑将重要的性状基因添加到主要农作物的特定位点,通过物理连接确保它们在育种过程中的共分离,这又称为“性状堆积”。其次,可以产生耐除草剂作物。比如,使用ZFN辅助的基因打靶,将两种除草剂抗性基因(烟草乙酰乳酸合成酶SuRA和SuRB)引入作物 。再次,可以用来防治各种病害如香蕉的条纹病毒。此外,基因编辑技术还被应用于改良农产品质量,比如改良豆油品质和增加马铃薯的储存潜力。
什么是基因编辑
顾名思义,“基因编辑”就是指对基因进行修改,实现对特定DNA片段的敲除、插入的基因重组技术。
基因编辑可以追溯到上世纪70年代,CRISPR/Cas9是继“锌指核酸内切酶(ZFN)”、“类转录激活因子效应物核酸酶(TALEN)”之后出现的第三代“基因组定点编辑技术”。
与前两代技术相比,其成本低、制作简便、快捷高效的优点,让它迅速风靡于世界各地的实验室,成为科研、医疗等领域的有效工具。
CRISPR实际上就是一种基因编辑器,是细菌用以保护自身对抗病毒的一个系统,也是一种对付攻击者的基因武器。后来研究者发现,CRISPR可以用来删除、添加、激活或抑制其他生物体的目标基因,这些目标基因包括人、老鼠、斑马鱼、细菌、果蝇、酵母、线虫和农作物细胞内的基因,这也意味着基因编辑器是一种可以广泛使用的生物技术。
基因编辑的应用:
1. 在医学上用于治疗基因遗传病 CRISPR介导的“基因组编辑”技术为在细胞中实现更多的遗传应用打开了一扇大门,可促使科学家及医疗人员更好地了解人类疾病及其潜在疗法。基因编辑可治疗遗传病,尤其是单基因遗传病。
据估计,大概有上百个疾病由单基因突变引起,其中多数属于遗传病。要从根本上解决问题,有时只能通过基因编辑彻底求证治病基因。
目前,CRISPR技术已被应用于治疗血友病、地中海贫血等多种遗传性疾病的细胞研究或动物研究。
2在农业上培育出品质优良的动物植物品种 美国和日本相关机构目前的倾向是CRISPR改造的特定农产品不作为转基因食品进行监管。
3建立不同基因型的动物模型这从第一代基因编辑技术就开始做了。建立不同基因型的动物模型的意义在于,对遗传性疾病,这些基因和疾病之间的关系,这些模型可以给出一个比较确切的答案。
现在基因编辑距离应用于临床还有很长一段距离,比如基因编辑的准确定位,如何避免脱靶;会不会有免疫反应;系统毒性等多方面的问题。
就是在基因水平上进行编辑,使生物带上人类需要的性状。主要用于基因病的治疗,基因药物的研发,动植物的品种改良,生物新品种的研发,生化物质的生产等方面。由于对人类的基因编辑带有伦理方面的问题,所以,目前科学家是反对对胚胎或人类胚胎细胞进行基因编辑操作的。
1、优点:由于基因技术在生物工程中的特殊作用,基因技术革命是继工业革命、信息革命之后对人类社会产生深远影响的一场革命。
它在基因制药、基因诊断、基因治疗等技术方面所取得的革命性成果,将极大地改变人类生命和生活的面貌。同时,基因技术所带来的商业价值无可估量。
从事此类技术研究和开发企业的发展前景无疑十分广阔。前期美国股市基因技术类股票的大幅上涨表明投资者对此类公司前途看好。我国的基因技术研究取得了不少成果,相关上市公司值得关注。
2、缺点:基因工程产品的技术含量非常高,从目的基因的取得到表达载体的构建都是十分烦琐而艰巨的工作,必须在实验室中进行大量的工作。
因此,基因工程产品的前期研究和开发投入(R&D)非常高,尤其是对细胞因子和重组药物的生产只要取得了具有高表达量的生产菌株,掌握分离和纯化技术,利用普通的发酵罐就能生产。
如大举介入生物医药领域的日本麒麟株式会社原来是啤酒生产企业,掌握了生产技术后,利用原有的发酵设备便很快在细胞因子的生产领域占有了一席之地。
扩展资料:
基因编辑已经开始应用于基础理论研究和生产应用中,这些研究和应用,有助于生命科学的许多领域,从研究植物和动物的基因功能到人类的基因治疗。下面主要介绍基因编辑在动植物上的应用。
基因编辑和牛体外胚胎培养等繁殖技术结合,允许使用合成的高度特异性的内切核酸酶直接在受精卵母细胞中进行基因组编辑。
CRISPR -Cas9进一步增加了基因编辑在动物基因靶向修饰的应用范围。CRISPR-Cas9允许通过细胞质直接注射(CDI)从而实现对哺乳动物受精卵多个靶标的一次性同时敲除(KO)。
参考资料来源:百度百科- 基因技术
参考资料来源:百度百科-基因编辑