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这部文章中主要是通过DNA基因技术对核酸进行研究。这项技术与NgAgo之间有没有直接的联系，Ago相关的工具研究一直持续了6年之久，韩春雨目前已经是副教授级别，这个争议即使已经争议6年之久，但仍然没有得到一个很好的结果。
几年前，国外发明了一种新的基因改造技术，国内也有广泛应用，但国内外都只限使用于动植物（无论体细胞还是性细胞）或人类的体细胞。限于伦理问题以及一些国家的法律明文禁止，一直无人改造人类性细胞的基因。
这一状况，于4月18日被我国中山大学生物学副教授黄军就及其合作者打破。他们在世界上首次报道了改造人类性细胞基因后获得早期胚胎。一石激起千层浪，该研究引发的担忧近日不断发酵。
这一技术进展为何会引发巨大的伦理争议？基因技术一旦应用于性细胞，不仅可能出现基因的“私人定制”，而且可以影响很多代，甚至人类进化。《赛先生》将对此刊发多篇文章，欢迎不同意见投稿。在今天刊发的首篇文章中，中科院生物物理研究所助理研究员王承志认为，这一技术进展打开了“潘多拉魔盒”，引起的后果可能无法预料。
王承志（中科院生物物理研究所助理研究员）
4月18日，中山大学生物学副教授黄军就带领的研究组在Protein & Cell杂志发表论文，在世界上首次报道了使用基因编辑技术改造人类胚胎的研究进展。在这项研究中，该研究小组对人三原核受精卵中的HBB基因（编码红细胞珠蛋白）进行了改造。一石激起千层浪，国际科学界对该研究做出了迅速而态度迥异的反应，该研究引发的伦理担忧也在不断发酵。
遗传病：无尽的缺陷
在黄军就课题组发表的论文中，他们改造了受精卵中编码珠蛋白的HBB基因，该基因的突变会导致一种常见的遗传疾病——β地中海贫血。
这种疾病可导致严重贫血、发育不良、骨骼改变，甚至引起新生儿死亡。而类似的遗传疾病还有很多，它们中的很大一部分是家族性遗传。这些疾病一代又一代地折磨着整个家族，就像他们的祖先中了某种不可解的诅咒。
20世纪之前，人们对这些疾病的认识还非常肤浅，几乎毫无对策。让其雪上加霜的是，近亲结婚的风气在古代的东西方都非常盛行。16世纪，显赫一时的西班牙哈布斯堡王朝继承人查尔斯二世，因其家族长期近亲结婚而身患多种遗传疾病，特别是因生理缺陷而没有子嗣，进而最终导致了哈布斯堡王朝的迅速衰落。中国古代的近亲结婚也时常发生，比较著名的例子是汉武帝和其皇后陈阿娇是表亲。
显而易见，近亲结婚导致遗传缺陷基因在家族中不断继承并累积，而不同遗传背景的人通婚则会不断“稀释”遗传缺陷基因。但即使父母双方只有一个人的一条染色体含有某遗传缺陷基因，其后代继承该基因的可能性依然高达二分之一。显然，如果要在一个家族中彻底杜绝一种遗传病，就必须保证出生的所有婴儿都不携带患病基因，而生理条件下体内受精过程是随机的。
2014年，北京大学乔杰、谢晓亮和汤富酬研究组合作，利用极体的单细胞测序技术帮助一对患有遗传病的夫妇，体外选择了不含有致病基因和已知突变的胚胎，从而让他们的宝宝完全摆脱了“家族魔咒”。这是遗传病学历史上“里程碑”式的突破，让人类第一次在个体水平上终结了其家族的致病基因。
这项工作与黄军就团队的工作的区别，在于这只是一个人工选择受精胚胎的过程，并不触及人为改造胚胎基因的伦理红线。而这根红线，却不啻人类与“造物主”的分隔线。越过它，人类就可能进入改造自身物种的另一个世界。
基因改造：“上帝”之手
人类对于自身从哪里来，以及自身为何是人类这种问题的思考大概从未停止过，因为不同的文化中都能找到一个相似的故事：一位（或多位）具有超能力的“神”创造出了所有的物种，包括人。这些不同文化背景的神话故事中还能找到另外一些相似的故事，比如都有一些“神”能够改造现有的物种，如古希腊神话中雅典娜将美杜莎的长发改造成毒蛇，日本神话中甚至有邪鬼蛊惑一位男人种下其爱人头颅而得到人面树的传说。可见，人类的想象力已经可以跨界改造生物了。
事实上，人类对于改造物种的渴求一直存在并不断实践着。今天，和人类关系密切的动植物，从办公室中的盆栽到家里养的宠物，再到作为食物的各种畜牧动物，几乎都是人类通过各种育种方法改造（主要是通过杂交）而来，而这一切背后的原理直到上个世纪才被人类认识。
今天，关于生物性状两个最基本的知识几乎已变为常识：一切生物的性状都由基因决定；基因的本质是脱氧核糖核酸（DNA）序列。当人类窥探到了造物的奥秘以后，不可避免的事情即将发生：人类想改造自己。
人类是想改造自己的，从越来越风靡的整形医院就能看出来，但人类从未在基因层面上改造过自己。自从“双螺旋结构”的大门打开以后，人类对DNA的操作越来越随心所欲。限制性内切酶、连接酶、修饰酶等工具不断被发现和改造，科学家可以在试管中将DNA片段像乐高积木一样任意拼接；聚合酶链式反应、DNA合成技术和DNA测序技术使得科学家可以阅读并创造新的DNA序列；细胞内同源重组现象的发现使得科学家可以对细胞内的DNA进行编辑：首先是原核生物如大肠杆菌，随后低等的真核生物如酵母也被攻克，然后果蝇、斑马鱼、老鼠等一系列模式生物也都被科学家逐一“拿下”。
2013年，CRISPR-Cas9技术的问世，使得基因改造成为一项成本极其低廉，操作极其简单的事情，任何一个有基本分子生物学背景的学生都能在很短时间内学会并操作。至此，“上帝之手”仿佛已经掌握在人类手中：我们有能力改造人体细胞内的基因，甚至改变胚胎的基因而得到我们想要的个体。
配合美好的想象，技术可以让一切听上去都美好起来。科学界对于基因改造（业内人士称为基因编辑）技术也开始狂热起来，好消息接二连三地传来：科学家成功清除了艾滋病毒潜伏的细胞模型中的病毒DNA、科学家成功敲除了癌症细胞的致癌基因、科学家成功在人类干细胞中修改了遗传缺陷……科学家好像已经无所不能，只差将最后那扇门轻轻推开。
变种人：潘多拉魔盒？
电影《X战警》想象了由于基因进化人类出现了各种变种人，而变种人与普通人的冲突将世界带入各种灾难之中。基因编辑技术的成熟，使得基因可以人为被“进化”，从而可能让某些电影中的假想情节变为事实。
试想，如果人类胚胎基因可以被任意编辑，那么首先多种遗传疾病将可以被彻底根除，但人类并不会满足于此，因为人类还希望获得“更好”的基因。比如有些父母可能会希望孩子拥有“更聪明”“更健康”“更漂亮”等等的基因。基因技术一旦应用于胚胎，就可能出现基因的“私人定制”。正如整容技术最初在医学上，只是用于修复由于疾病或创伤造成的严重缺陷或畸形，而后不可避免地成为自我“定制”的途径。类似韩国选美赛中千篇一律的美貌面孔这种情形，谁知道会不会在基因层面再现？
如果基因改造仅仅是停留在人为选择甚至创造“更好”的基因来传给后代，世界也只是多些同质化的个体罢了。但倘若这个潘多拉魔盒一旦打开，引起的后果可能是无法预料的。
我们不能忘记，人类总有一些疯狂者，当他们掌握了某些资源后便会将人性踩在脚下。“二战”期间希特勒在对他的部下训话时说：“我们对于亿万愚蠢可笑的斯拉夫人，要采取这样的办法：把他们之中最优秀的按照我们的要求加以改造，而把其余的人隔离在他们自己的猪圈里”。即使人类文明经过惨痛的世界大战后进入了21世纪，极端宗教势力依然在很多地方横行。试想，他们中的某些人如果掌握了基因编辑技术并应用于人类，世界将会如何？
科学与伦理：人类将何去何从
爱尔兰剧作家萧伯纳曾有一句名言：“人生有两大悲剧，一是不能如愿，一是如愿。”科学家花费了大量精力将基因编辑技术发展到如今的高度，在多少代科学家消灭人类遗传病的愿望已经看到一丝曙光的时候，人类在“天堂”的门外是推门踏入禁区，还是三思而后行？这将决定人类的未来。
科学是纯洁的，正如法拉第将科学比喻为初生的婴儿。但婴儿终将长大成人，可怕的是，一旦其长大成人，就不再听父母的话了。它可能成为一位圣人，也可能成为恶魔。正如人类创造出财富，而如今财富也在控制着人类。科学如不能拴上伦理的红线，便可能变成脱缰的野马。
1996年，“多莉”克隆羊的诞生，标志着人类可以开始复制高等生物；2010年，“科学狂人”克莱格·文特尔首次合成人造生物“Synthia”，标志着人类可以创造全新物种；而如今，我们正站在定向改造人类——我们自身这个物种的禁区之前，伦理从来没有如此重要过。如今，多数国家已通过禁止克隆人的法律，也许现在到了我们的立法者直面这一问题的时候了。
时隔6年，韩春雨再次发表新论文，论文中有很多的信息都是值得关注的。比如说开发出了基于CAS6的RNA荧光追踪技术，这样的一个技术也让该论文可以在顶级的杂志上进行发表，并且也让人们更加关注韩春雨所作的生物科学相关的实验。
韩春雨是河北科技大学的副教授，同时也是硕士研究生导师.韩春雨在2016年的时候就发表过一个顶级的文章研究成果，是指发明的一种新的基因编辑技术，所以引发了强烈的关注，而且很多人都存在这一个技术是非常强的，而且也是非常吸引的。但是论文发表不代表就有相关的成果，一定要具有可重复性，所以有人就提出韩春雨的实验室无法重复的，有人也说是可以重复的，总而言之就是之前的实验成果备受争议。不过韩春雨并没有放弃，而是进行新技术的研发，开发出了基于CAS6的RNA荧光追踪技术，这样的一个系统其实还是属于基因上的编辑和追踪，而且是跟RNA有关的，也是人体中的基因部分，所以还是说明了韩春雨本人的科研能力是比较强的。
韩春雨本人可以说是处于舆论漩涡中，但是韩春雨自己的科研实力还是非常不错的，并且也能够体现出韩春雨的团队是能够继续的去进行相关的研发。只要韩春雨能够按照正确的方向，或者说自己想要研究的方向不断的努力，那么也是能够获得让更多人认可的实验成果，最终也能获得很多荣誉的。而且相关的知识科研性比较高，也只有同行来进行评判，才能够知道究竟是学术造假还是真正可以借鉴的实验成果。
科学研发的过程中必然会出现一些争议性的事情，这是很正常的。只要是有一定的科学证据是可以支撑的，那么都应该值得肯定。
他时隔6年再次发表新的论文开启了 RNA追踪技术，能够追踪人体中的细胞，开启了荧光追踪平台，具有极高的灵敏度和特异性，而且已经经过了同行之间的验证。
近些年来，基础科技领域发生了许多重大的突破。以下是其中一些值得关注的：
1、量子计算机：
2019年，谷歌宣布在其Sycamore量子计算机上完成了一项具有里程碑意义的计算任务，证明了量子计算机在某些情况下比传统计算机更有效。这项技术的发展可能会导致许多应用程序的重大突破，例如更快的药物开发和更高效的数据加密。
2、基因编辑：
基因编辑技术，特别是CRISPR-Cas9技术，已成为生命科学领域的一个重要工具。它可以准确地更改基因序列，对于治疗遗传性疾病、创新农业生产和研究动植物等领域都具有巨大的潜力。
3、人工智能：
深度学习和神经网络技术的进步使得人工智能在许多领域的应用更加广泛和深入。例如，自然语言处理和计算机视觉技术的进步，使得机器能够理解自然语言和图像，从而实现更加智能的自动化和人机交互。
4、太阳能技术：
太阳能技术的成本在过去十年中急剧下降，这使得太阳能电力的使用变得更加实惠和可行。此外，新的太阳能电池技术也在不断研究和开发中，可能会进一步提高太阳能电力的效率和可靠性。
5、量子通信：
量子通信是一种基于量子力学原理的安全通信技术，它可以实现绝对安全的数据传输。近年来，量子通信技术取得了重大进展，例如实现了远距离量子密钥分发和量子保密直接通信。
这些技术突破将对许多行业和领域产生深远的影响，带来新的商业机会和社会发展机遇。
基因编辑是一种新型的基因技术，它可以对生物的基因进行精确的修饰和改变。基因编辑技术的出现使得人们可以更加精准地进行育种、疾病治疗等方面的研究和应用。目前广泛使用的基因编辑技术是CRISPR-Cas9系统，它利用特定的酶和RNA分子来选择性地切除或修改目标基因。CRISPR-Cas9技术的优点在于精度高、操作简单、成本低廉，因此成为目前基因编辑领域最为热门的技术之一。基因编辑技术可以用于精准育种，例如在植物领域中，基因编辑可以使作物更加耐旱、耐病、产量更高，从而提高农作物的质量和产量。在动物领域中，基因编辑可以对家畜进行基因改良，使得它们具有更好的肉质、更强的免疫力等特性。此外，基因编辑技术还可以用于治疗一些基因缺陷疾病，例如囊性纤维化、色盲等等。然而，基因编辑技术也存在一些争议和道德风险。例如，对于人类基因编辑，可能会引发不可逆的基因变异和道德争议。因此，在运用基因编辑技术的过程中需要遵循科学伦理和道德标准，避免对人类和生态环境造成潜在的风险。
一、在基础科学、前沿技术和产业关键核心技术研发方面取得的重大成果逐年增多 安徽省许多原创性的成果具有重大的社会效益和经济效益。1958年开始动工兴建的淠史杭灌区工程，是一个渠、库、塘、站大中小型工程相结合的“长藤结瓜”式灌溉系统，不仅解决了跨地区、跨省区的1198万亩农田灌溉用水问题，也解决了合肥、六安等城市的生活用水问题。特别是近年来取得的几项重大科技成果，还体现了极高的自主创新水平。2008年获得国家科技进步一等奖的“EAST全超导非圆截面托卡马克核聚变实验装置的研制”项目，使我国核聚变研究跨进世界前沿。奇瑞公司的“奇瑞节能环保汽车技术平台建设”项目获得全国首次设立的“企业技术创新工程”类唯一的一等奖。2008年，中国科技大学潘建伟教授研究小组的研究成果“量子中继器的实验实现”入选欧洲物理学会评选的2008年度世界物理学十大进展，美国《SCIENCE》杂志公布的2008年世界十大科技进展中，该校陈仙辉教授研究小组发现的铁基高温超导材料成果又榜上有名。这些基础研究成果的应用也初见曙光。2009年5月，中国科技大学在合肥建成世界上首个光量子电话网，不久又在芜湖市建成世界第一个“量子政务网”，这标志着绝对安全的量子通信正走进城市居民的日常生活，量子领域的研究成果已经开始体现其应用价值。 二、科技成果的应用与产业化水平不断提升 企业成为科技成果来源的主体，“八五”期间，安徽省登记科技成果3026项，其中企业完成950项，占，与独立科研机构取得的922项相当。“十五”期间，全省登记的省级科技成果2364项，其中由企业完成1189项，占，比“八五”期间上升了近20个百分点，企业已逐步成为技术创新的主体。“十五”期间登记的科技成果中，应用技术类成果占重要地位，达到2161项，占总数的。2006～2008年，安徽省“十一五”规划的11个重大科技专项全面启动，共安排300多个研发项目，投入财政资金亿元。企业作为主体承担了大部分科研活动并取得重大成就：申请专利69项，国家和行业技术标准14项；37个项目通过科技攻关，被列入省“861行动计划”，拉动产业投资567亿元。其中，奇瑞的混合动力汽车和安光所的空气质量监测系统成功服务于北京奥运会；丰原集团研制出低成本、高活力纤维素酶，以玉米芯为原料联产柠檬酸、木糖醇的生产线试车成功；淮南矿业集团的循环硫化床煤热电多联产技术取得重大突破，为两淮煤炭分级利用找到一条新路；海螺集团的工业余热发电技术与装备已应用于80多条生产线，成为新的增长点。新能源汽车、矿井深部开采和巢湖水污染治理等一批重大项目获得国家支持4亿多元。 三、高新技术产业发展由小到大、由弱到强 1988年小平同志的“发展高科技，实现产业化”的战略思想，始终指引和照耀着安徽省的高新技术及其产业发展。围绕“建设创新型安徽”主战略，依托火炬计划等，安徽省高新技术产业规模不断发展，综合竞争力显著提高，整体上提高了全省国民经济的质量和素质。高新技术产业总收入从1988年的1059万元上升到2008年的3212亿元，年均增长，高新技术产业增加值占全省GDP的比重达到，全省高新技术企业1328家，其中技工贸总收入亿元以上的353家，10亿元以上的63家，上市高新技术企业40家。科技企业孵化器39家，其中国家级6家，孵化场地面积万平方米，在孵企业1014家，累计毕业企业524家。特色高新技术产业基地19家，其中国家级6家，实现营业总收入1387亿元。 四、探索建设合芜蚌自主创新综合试验区 为贯彻2008年初胡锦涛总书记视察安徽时要求“在自主创新上应有更大作为”的指示精神，落实当年9月刘延东国务委员视察安徽关于合肥国家科技创新试点工作有更大发展的要求，在科技部等国家部委的指导和大力支持下，2008年10月，省委、省政府决定在合肥国家科技创新试点工作的基础上，自行启动合芜蚌自主创新综合配套改革试验区建设，并开展了聚集有效的探索试验。 1、建立了领导重视协同推进机制。省及三市成立了以党委、政府主要负责同志为组长的领导小组，形成省市联动，有关部门分工协作，联手推进试验区建设的格局。 2、建立了骨干企业引领带动机制。建立了以企业为主体的技术创新体系，确立了一批重点扶持的核心企业，实施了一批产学研合作的核心项目、派遣了一批推进产学研合作的科技特派员、形成了一批落实创新政策的科技专员。 3、建立了聚集载体、整合资源机制。围绕全省七大新兴产业发展，与中科院、省内外高校、科研院所、大企业共建一批特色产业园区、基地和中心，共引入300多项重大科技成果到试验区转化，引入50多位海外高层次人才到试验区创业。 4、建立了科技资源共享共用机制。省及合肥市共建了创新创业公共服务中心，在芜湖、蚌埠建立分中心，搭建科技文献、大型仪器和设备、科技成果、技术需求等信息共享平台，其中科技文献、大型仪器设备信息共享平台已与长三角平台实现对接。 5、建立了综合改革配套促进机制。确立深化科技、金融、人事、教育、土地、国有企业等六项改革，每项改革都建立起由省领导牵头，省直有关部门出台相应政策措施，市领导负责，省市有关部门具体落实的机制。 五、对外科技交流与合作深入开展 20世纪80年代以来,安徽省通过积极组织开展对外科技合作与交流，有效提高了全省研究与开发的质量和水平,扩大了安徽在国内外的影响力。特别是进入21世纪以来，安徽进一步加强了与兄弟省市的科技交流与合作，先后与上海、江苏、广东、山东、浙江分别签署科技合作框架协议；积极主动融入长三角，密切与沪苏浙开展科技交流合作，共建区域创新体系。对外科技合作与交流为全省科技进步和
“雄性老鼠产仔”究竟是怎么回事？此项研究的突破与未来发展前景如何？伦理问题又如何避免？11日下午，红星新闻记者联系到东北师范大学生命科学学院博士生导师、副教授冯学超来解读这项研究。相关新闻报道 截图自Nature揭秘：变雄性老鼠体细胞为卵细胞两只雄性老鼠“产”下后代随着基因编辑技术尤其是分子剪刀技术CRISPR-Cas9的普及，对于人类基因进行改造的伦理与道德争议越来越多。在这种背景下，美国国家科学院、美国国家医学院、中国科学院和英国皇家学会在华盛顿共同举办人类基因编辑国际峰会，探讨人类基因编辑技术带来的科学、伦理和社会问题。在英国伦敦召开的第三届人类基因组编辑国际峰会上，来自日本九州大学的林克彦教授团队首次利用雄性小鼠的细胞培育出了有活力的卵子，从而使两只雄性老鼠“产”下了后代。通过梳理Nature的报道不难发现，该研究大致可以分为四个部分：首先，团队将从小鼠体内分离出来的细胞体外培养，通过称为“细胞重编程”的技术将一般的细胞变成多功能干细胞(iPSC)。在这个过程中，一些细胞自发地丢失了Y染色体，这一步类似于遗传过程中的突变。冯学超解释，在生物界的繁殖中分为有性繁殖和无性繁殖两种，其中有性繁殖比起无性繁殖最大的优势就是能够在进化过程中创造一种变异，“这是物种为了更好适应外界的压力而产生的。”第二步是通过药物作用诱发这些丢失了Y染色体的细胞产生染色体加倍，产生了核型为XX的雄性小鼠细胞（雄性小鼠天然的性染色体为XY）。然后，通过基因编辑技术，诱导细胞分化成卵细胞。可以理解成通过调整细胞这个机器运行所需的“程序”，使原本的干细胞转变成了卵细胞。最后，用类器官（一种在培养皿上生长的，结构类似真实器官的细胞基团）培养该“卵细胞”，并用小鼠精子完成类似试管婴儿技术的体外受精。这些“受精卵”被移植到雌性小鼠的子宫内完成发育，产生幼崽。“这项研究从原理上看，还是比较简单的，实际上就是对‘诱导型干细胞’的应用以及染色体的转换问题。”冯学超介绍。此外，有网友对“母鼠背靠背跟公鼠缝在一起，共享妊娠期血液微环境”的实验操作表示不解，认为这样的话“两只公鼠产子”的标题有夸大的嫌疑。图据Nature事实上，通过手术将两只小鼠的循环系统相连是一种常见的研究方法，但这种技术需要使用“裸鼠”，即被剥夺免疫功能的小鼠，否则小鼠将会对其他小鼠的血液产生免疫排斥而死亡。“‘共享血液环境’其实是相当难的，因为会存在排异现象。但是确实有可能性。”冯学超称，“两只公鼠产子”实际上是一个遗传学上的判断，因为子代小鼠的遗传物质，也就是DNA，完全来自于两只公鼠。冯学超表示，从实际应用上来看，仅凭两只公鼠确实无法完成所有过程，需要有母鼠代孕，“所以说‘两只公鼠产仔’其实不太准确的。”专家：最大突破是实现了染色体的转换要走上实际临床应用“相当难”“其实体细胞诱导成为干细胞在很多年前就已经实现了，日本科学家此项实验最大的突破点主要是实现了染色体的转换。”冯学超告诉红星新闻记者。冯学超认为，这项研究存在一定的局限性，“不可能原封不动照搬到人的身上。一方面是编程的与人体内发育的体细胞差别是很大的，还有很多缺陷存在；另一方面X染色体转换的成功率是很低的。”众所周知，生物学前端技术用于临床是一个相当漫长的过程，这里的漫长不仅仅是来自技术攻关的困难，也来自整个社会在伦理上的接受。据媒体报道，峰会上，研究人员除了讨论CRISPR/Cas9等技术治疗遗传疾病的最新进展，也重点关注了基因编辑技术的伦理问题和政策监管。“受制于技术和伦理的双重压力，这项技术要走上应用，特别是临床应用，是相当难的。”冯学超称。据报道，林克彦教授表示，该研究的主要动机是希望能够为罹患不孕不育症的夫妻提供一种生育治疗方法，例如患有特纳综合征的妇女，她们拷贝的X染色体有一整个或部分缺失的情况。“如果是作为基础研究，这项技术还是很值得推进的。”冯学超指出，但如果要运用到临床治疗，“通过来源于女性的体细胞，对于不孕不育症的临床研究可能作用更大。”资料配图 据图虫创意由于人工创造生命的技术有被滥用的可能，冯学超认为，一方面国家在立法上需要“下重拳”，只有合理、进步的法律才能推进技术的进步，从而使科学技术不会变成“潘多拉魔盒”；另一方面，对于科研工作者来说，需要有自觉性，“必须自觉抵制那些可能对人类带来毁灭性打击的技术。”中国科学院动物研究所干细胞与生殖生物学国家重点实验室副主任、基因工程技术研究组组长王皓毅教授在接受媒体采访时也表示，在考虑将该技术应用于临床之前，还有很长的路要走。“科学家从不说永远，原则上，实验已经在老鼠身上完成了，当然它也可能在人类身上实现。但我可以预见到未来（该技术）会遇到很多挑战，我无法预测（克服它们）将花费多少年。”王皓毅称。
基因编辑是一种新兴的比较精确的能对生物体基因组特定目标基因进行修饰的一种基因工程技术。目前最高效最常用的基因编辑方法是利用CRISPR/Cas9技术进行体内体外的基因编辑。这个系统的原理是利用gRNA特异性识别靶序列，并引导Cas9核酸内切酶对靶序列的PAM上游进行切割，从而造成靶位点DNA双链断裂，随之利用细胞的非同源末端连接（NHEJ）或同源重组（HDR）的方式对切割位点进行修复，实现DNA水平的敲除、敲入或点突变。
基因编辑技术形式有：
1、同源重组
同源重组（Homologous recombination）是最早用来编辑细胞基因组的技术方法。同源重组是在DNA的两条相似（同源）链之间遗传信息的交换（重组）。
2、核酸酶
基因编辑的关键是在基因组内特定位点创建DSB。常用的限制酶在切割DNA方面是有效的，但它们通常在多个位点进行识别和切割，特异性较差。为了克服这一问题并创建特定位点的DSB。
基因编辑技术的应用：
基因编辑和牛体外胚胎培养等繁殖技术结合，允许使用合成的高度特异性的内切核酸酶直接在受精卵母细胞中进行基因组编辑。 CRISPR -Cas9进一步增加了基因编辑在动物基因靶向修饰的应用范围。CRISPR-Cas9允许通过细胞质直接注射从而实现对哺乳动物受精卵多个靶标的一次性同时敲除（KO）。
单细胞基因表达分析已经解决了人类发育的转录路线图，从中发现了关键候选基因用于功能研究。使用全基因组转录组学数据指导实验，基于CRISPR的基因组编辑工具使得干扰或删除关键基因以阐明其功能成为可能。
以上内容参考：百度百科—基因编辑技术
什么是基因编辑？
什么是基因编辑技术
这是运用了好梦技术做到的，有了这样的技术。所以可以运用它们的工具，医生只手操作就可以看到结果。
因为基因的破译是一个繁琐的工程，而且精密度非常高，所以说这是世界上最复杂的谜题之一。
哈佛大学化学与化学生物学系、HHMI以及Broad Institute的David Liu教授实验室在Nature杂志上以长文形式（Article）发表了题为“Programmable base editing of A•T to G•C in genomic DNA without DNA”的突破性成果，报道了一种新型腺嘌呤碱基编辑器 (ABE)，它可以将A•T碱基对转换成G•C碱基对，加之此前报道的将G•C碱基对转换成T•A碱基对的成果，该技术首次实现了不依赖于DNA断裂而能够将DNA四种碱基A、T、G、C进行替换的新型基因编辑技术。
大家都知道，这几年基因编辑技术很火，也是生命科学技术领域的重大进展之一。以前只是在体外进行编辑，现在居然能在体内实现了。
DNA由四种碱基组成（腺嘌呤A、鸟嘌呤G、胞嘧啶C、胸腺嘧啶T），看到嘌呤，是不是特别熟悉？没错，他们就是引起尿酸升高的源头。四种碱基，两两可以配对，TA配对，CG配对。
DNA的编辑其实原理很简单，就是通过一种合适的酶，可以定向的把其中的一个碱基脱氨，再经修饰就变成了另外一种碱基。有的酶是人体内天然存在的，因为DNA在复制过程中，会产生一定数量的突变，错配，就需要这些酶去进行DNA修复，保证人类基因组的完整性和正确性。
通常，胞嘧啶的自发脱氨基后再经修饰，C就变成了T，也就从CG配对转变为TA碱基了，这是生物体内不用切割DNA就能实现碱基替换的主要来源，但反过来，腺嘌呤A上的氨基脱氨研究却几乎是个空白。直到这篇文章发表，研究者发现了一个这样的酶，能把腺嘌呤上的氨基脱掉，这个酶取名叫腺嘌呤碱基编辑器ABEs。
技术服务人类
其实任何好的科学技术的出现，都应该服务于科研，进而服务于临床病人，乃至服务于全人类。
假如碱基脱氨基形成的DN A点突变得不到修复，就会是致病性的。但是如果把这些技术利用好了，让它去针对病毒发挥作用，更可以造福人类。
小编当年研究是的一个叫APOBEC3的酶，这个酶和这些文章报道的酶的功能类似，只不过它是人体内存在的一种核苷酸代谢酶，主要作用是使胞嘧啶C脱氨基突变成尿嘧啶U，实现对DNA/RNA的编辑，进行实现某些生理功能。这个酶的厉害之处在于它能使乙肝病毒的DNA胞嘧啶C脱氨基，进而引起病毒DNA的降解。这个发现给了我们很大启发，或许可以基于这个发现，研制一种药物，彻底治愈乙肝。当然，科学远比设想要复杂，这个课题目前仍在实验室研究阶段。
【不药博士】简介
博士，主管药师，高级营养师，拥有10年的用药指导、营养咨询和健康管理经验。不药不药，健康生活，不生病，不吃药！
今天我们要讲的是 生命科学发展的能工巧匠—基因编辑技术 ，该技术通过人为的对目的基因进行修饰，实现其编辑功能，从而达到改变目的细胞基因型的目的。 2020年的诺贝尔化学奖授予了詹妮弗·杜德纳(Jennifer Doudna)和艾曼纽·卡彭蒂耶(Emmanuelle Charpentier)，以表彰他们对基因编辑技术CRISPR的研究成果。在CRISPER-Cas9技术开发之前，第一代锌指核酸酶（ZFNs）技术以及第二代转录激活因子效应物核酸酶（TALENs）已被广泛应用。三者的原理都是通过在基因组序列上诱导双链断裂(DSB)，并随后通过内源性修复机制进行纠正，达到基因片段缺失、插入、突变等基因编辑的目的。 通过同源重组(HR)将内源性基因组序列与外源供体DNA分子进行交换是一个几十年前就已为人所知的过程。已故的奥利弗·史密斯(Oliver Smithies)首次阐明了同源DNA分子如何重组并正确插入哺乳动物染色体的特定位置。为此，史密斯与马里奥·卡佩基(Mario Capecchi)以及马丁·埃文斯(Martin Evans)共同获得了2007年的诺贝尔生理学或医学奖。 2009科学家首次使用ZFNs技术制造了世界上第一个基因敲除大鼠，1996年ZFNs技术被大力发展，该技术通过改造ZFN的结构域，可以人为设计识别特定DNA的ZFN并促使其与目的DNA序列进行结合，随后，核酸内切酶FOKI可对DNA双链进行切割形成DSB，最后完成DNA的自我修复。该技术在发展过程中有设计简单，效率较高的特点，但是随着科学的发展，人们发现其具有周期长、易脱靶 、细胞毒性大的缺点。 第二代基因编辑技术TALEN作为ZFNs的替代产品，在2021年进入快速开发期，2012年，科学杂志将TALEN技术列入了年度十大科学突破列表，TALE的全称是Transcription Activator-Like Effector，即转录激活因子样效应蛋白，来源于植物病原菌， TALEN技术的主要原理是通过两个TALE靶向识别靶点两侧的序列；每个TALE融合一个FokI内切酶结构域；FokI通过TALE靶向形成二聚体切割靶点，诱导双链断裂，促使DNA进行自我修复过程并最终达到基因编辑的目的，TALEN具有技术设计灵活识别特异性强的优点。 ZFNs用30个氨基酸组成一个对应三碱基的DNA识别结构域，而TALE蛋白用34个氨基酸组成一个仅精准对应一个碱基的DNA识别结构域。此外，相比于ZFNs技术，TALE有一个决定性的优点，就是可模块化，通过删减、添加、自由组合不同的TALE蛋白，就可以轻易地定位DNA片段，将基因编辑周期缩短。但是，用脂质体转染法还是电穿孔法转染细胞构建细胞系，病毒所能运送的DNA序列也是有限的，而使用病毒侵染法递送外援DNA进行基因治疗，转染效率也不可避免地与蛋白质大小成反比，所以太大的TALE无疑会导致DNA的切割效率降低。此外，该项技术也存在与ZFNs一样的脱靶率高，细胞毒性大的缺点。 不过，科学家们很快开发出了新一代基因编辑技术，相比于前两代技术更为高校、快捷。准确且价位低，那就是我们熟知的CRISPR/Cas9技术，主要组成部分是成簇的规律性间隔的短回文重复序列CRISPR以及核算内切酶Cas9组成， 2011年，CRISPR/Cas9系统的分子机制被揭示, 2014年，一位美国的生物化学家Jennifer首先阐明了CRISPR/Cas9系统的工作原理，证明它可以根据一段向导RNA（gRNA）的指引，找到对应的DNA序列，并将其切开。CRISPR/Cas9系统的工作原理是 crRNA通过碱基配对与 tracrRNA结合形成 tracrRNA/crRNA 复合物，此复合物引导核酸酶 Cas9 蛋白在与 crRNA 配对的序列靶位点剪切双链 DNA。而通过人工设计 crRNA 和 tracrRNA 这两种 RNA，改造成具有引导作用的sgRNA ，从而引导 Cas9 对 DNA 的定点切割。随后不久，MIT的华人生物学家张锋证明了这一系统同样可以在哺乳动物细胞中使用。CRISPR/Cas9系统是细菌和古菌特有的一种天然防御系统，用于抵抗病毒或外源性质粒的侵害。当外源基因入侵时，该防御系统的 CRISPR 序列会表达与入侵基因组序列相识别的 RNA，然后 CRISPR 相关酶在序列识别处切割外源基因组DNA，从而达到防御目的。 CRISPR/Cas9技术原理 与Cas9蛋白结合，形成RNP复合物 复合物在sgRNA的引导下，定位到基因组上的靶位点 蛋白对靶位点的DNA双链进行切割，产生双链断裂（DSB） 引起细胞的紧急修复机制：非同源末端连接（NHEJ）修复或者同源重组修复（HDR） 5.绝大多数情况下（>80%），细胞采用NHEJ修复路径，使得靶位点位置随机产生个别碱基的删除或插入（Indel），得到基因敲除模型 6.极少数情况下（<20%），且细胞内存在同源片段时，细胞采用HDR修复路径，使得靶位点产生精确修复 7.在同源片段中引入外源基因片段或者突变碱基，可得到基因定点插入模型或者基因定点突变模型 近几年，CRISPR/Cas基因编辑技术飞速发展，涉及在生物、医学、农业以及环境等多个领域的应用， 2017年CRISPR/Cas9基因编辑技术应用于CAR-T疗法；杨璐菡等在Science发表文章，通过CRISPR/Cas9技术完成了对猪基因组中的内源逆转录病毒（PERV）序列的敲除。同年，杂交水稻之父”袁隆平院士宣布使用CRISPR/Cas9技术完成了对水稻中与镉吸收和积累相关的基因的敲除。 目前为止，关于CRISPR/Cas9技术的新突破不断涌现，相比于前两代基因编辑技术，CRISPR/Cas9技术切割效率极高，便利性强，ZFNs与TALENs需要用成百上千个碱基的长度来完成定位系统的组装，而CRISPR则只需要与目的基因一一对应的一段gRNA即可完成这个任务，且Cas9蛋白自己本身就具有核酸内切酶的活性，不需额外的核酸内切酶。为今后大范围治疗点突变遗传疾病提供了极大的便利。此外，该技术还有设计简单，能靶向几乎任意细胞任意序列的优点。 海星生物通过不断探索，开发的VIRUS-Free技术通过构建转座系统质粒，将质粒转染细胞，在转座酶的作用下，高拷贝的Cas9蛋白与sgRNA表达元件被整合到基因组上，比传统的病毒法节省了3-4周，价格节省了约40%。随着基因编辑技术的发展，海星生物将紧随科技发展的步伐，为您的科学研究保驾护航。 参考文献 Knott GJ, Doudna JA. CRISPR-Cas guides the future of genetic engineering. Science. 2018 Aug 31;361(6405):866-869. doi: . Bak RO, Gomez-Ospina N, Porteus MH. Gene Editing on Center Stage. Trends Genet. 2018 Aug;34(8):600-611. doi: . Fernández A, Josa S, Montoliu L. A history of genome editing in mammals. Mamm Genome. 2017 Aug;28(7-8):237-246. doi: .
如果基因可以编辑，我们可以把那些对人身体健康有影响的基因去除，这样人类就不用受病痛折磨。
关于目前人类对于自己本身的一个研究已经达到了炉火纯青的地步，但是我们对待生命来说很坐技术还有基因工程都被限制或者扼杀在摇篮当中，如果我们把这样的基因工程，这样的基因技术运用到现实生活当中的话。这对于我们人类来说，这是一场毁灭性的打击，一场浩劫。如果我们人类的基因可存在编辑的话，那么能给人类带来什么？这其中的答案主要有以下几点。
首先第一点就是关于如果我们人类的基因可以存在编辑的话那么人类的生物工程能够制造出奇形怪状的人类。因为我们可以把我们身体当中的一些较为劣质的基因给剪裁，重新换为一些较为优质的基因，而且把这样的基因内部进行突变或者进行变异，利用其他动物的一个基因进行替换，那么我们人类就会拥有较长的生命力。而且我们人类的一个形状也会发生一个较大的变化，例如我们有一些人会有4只眼睛一两张嘴巴或者8只手等等一些的情况。
其次就是我们人类的寿命也会大大提升，因为我们相信当人类的寿命可以提升之后，这对于我们人类来说会有很大的改观。那么医学上面的许多医学困难问题都能够很好的解决，例如这一次的一个大病毒大疫情爆发所带来的一个危机，通过基因编辑，那么我们就可能避免这一次的病毒侵扰。
最后就是关于我们人类的基因存在编辑技术的话，可能带来更多的浩劫，有些人为了不择手段，为了提升自己的一个生物能力，会进行不断的研究，让自己变得更强从而会导致生物本身的一个性质发生的变化。
β细胞是人体的胰岛素“工厂”。它们对升高的血糖作出反应，分泌出胰岛素，向肌肉细胞发出信号，以吸收并利用血液中的葡萄糖。
糖尿病患者的β细胞往往不能产生足够的胰岛素：对于2型糖尿病患者而言，是由于β细胞随着时间的推移而功能下降。对于1型糖尿病患者而言，是由于自身免疫系统发生故障，并攻击、损坏了β细胞。
在一些糖尿病患者中，β细胞衰竭是基因缺陷所导致的结果。在过去的十年里，研究人员发现基因代码中的少数几个地方，一旦发生微小的错误就会干扰身体感应或产生胰岛素的能力。其结果就是医学上所说的“单基因糖尿病”。
这种单基因突变导致的糖尿病远比人们所知的要多。美国纽约哥伦比亚大学Naomi Berrie糖尿病中心的干细胞生物学家Dieter Egli博士指出，大约1%到5%的糖尿病患者属于单基因糖尿病，在全球范围内这个数字以百万计，因此“单基因糖尿病”并不是一种罕见的疾病。
几十年来，替换失去功能的β细胞一直是治疗所有类型糖尿病的“圣杯”（注：代指具有神奇能力的事物）。研究人员已经尝试了从移植胰腺到植入β细胞的多种方法，但是，这些手术的成本很高，因为它们是外来器官、细胞，身体会排斥它们，控制这种免疫排斥反应需要借助强大的免疫抑制药物，或是用某种方法将所移植的β细胞“封装”起来，以瞒过自身免疫系统。
由于单基因糖尿病是单一基因缺陷或突变的结果，新的基因技术为单基因糖尿病患者提供了治愈的希望，甚至一些2型糖尿病患者也有望获得治愈。在美国糖尿病协会（American Diabetes Association，ADA）的资助下，Dieter Egli博士和他的科研团队正在进行单基因糖尿病的研究，特别是对于一些出生时或出生不久后身体就不能产生胰岛素的病例，他们制造出干细胞，借由干细胞再制造某些特定的人体组织，包括β细胞、神经组织等。
然后，他们使用了一种名为“CRISPR-Cas9”的尖端技术，来修复那些阻止β细胞正常工作的基因错误 [1] 。在过去的一年里，这项研究取得了可喜的成果，他们已经能够纠正干细胞的突变，使β细胞重新产生胰岛素。
下一步预期，可将经过修正的 β细胞 重新植入患者体内。因为它们来源于患者自身的细胞，所以可以被身体接受而不需要应用免疫抑制药物，植入后预计能像正常β细胞那样对血糖水平做出反应，并且产生胰岛素。
然而，基因编辑所依托的科学技术太前沿了，以至于还没有被美国食药监局（FDA）批准用于人体试验。为了观察新的β细胞是否能起作用，Dieter Egli博士将修正后的人类β细胞植入β细胞受损的实验动物体内。人们欣喜地看到，通过将β细胞移植到小鼠体内，可以保护缺乏 β细胞 的小鼠免于罹患糖尿病。
Dieter Egli博士说，如果能将修正后的β细胞安全地植入患有单基因糖尿病的人体内，那就相当于治愈了糖尿病。
在基因编辑技术应用于人类之前，还有很多工作要做。一些研究者担心，用于编辑基因突变的技术可能会在其他地方引起意想不到的“偏离目标”的影响。Egli博士表示，“利用老鼠模型是一个很好的开始，但是只有在人类身上进行尝试，我们才能最终得到答案。”
即使Egli博士和其他领域的研究人员能够证明这种基因治疗是安全的，与试纸、血糖仪和胰岛素注射相比，要获得好的成本-效益比，可能还需要一些时间。虽然到那时，患者不再需要支付胰岛素、口服降糖药和其他血糖管理用品的费用，但预计个性化干细胞治疗也可能会花费每位患者数万美元，甚至更多。
据了解，目前在国内也有一些学者在进行相关研究 [2] 。因此，笔者愿意乐观地相信，随着研究的深入、技术的成熟和普及，这种可能会治愈糖尿病的新疗法将会有走出实验室、走近你我身边的那一天。让我们一同拭目以待，继续关注来自这一领域的好消息吧！
参考文献：
[1] Hasegawa Y, Hoshino Y, Ibrahim AE, et al. Generation of CRISPR/Cas9-mediated bicistronic knock-in Ins1-cre driver mice[J]. Exp Anim, 2016，65(3):319-327.
[2] 曹曦，宋丽妮，张怡尘，等. 应用CRISPR/Cas9技术制备MrgD基因敲除小鼠模型[J]. 首都医科大学学报，2018，39（4）：517-521.