临床研究的核心要素

在临床试验的日常工作中，我们几乎每天都在和试验中的数据打交道，而这些数据来源于哪？法规对于这些数据的要求又有哪些？今天小编带大家再次回顾下。我们来看看根据ICH E6(R1)中对临床试验的定义：在人类受试者中进行的任何意在发现或证实一种试验用药品的临床、药理学和/或其他药效学作用；和/或确定一种试验用药品的任何不良反应；和/或研究一种试验用药品的吸收、分布、代谢和排泄，以确定药物的安全性和/或有效性的研究。术语临床试验和临床研究同义。（12 Clinical Trial/Study: Any investigation in human subjects intended to discover or verify the clinical, pharmacological and/or other pharmacodynamic effects of an investigational product(s), and/or to identify any adverse reactions to an investigational product(s), and/or to study absorption, distribution, metabolism, and excretion of an investigational product(s) with the object of ascertaining its safety and/or The terms clinical trial and clinical study are synonymous）临床试验目的在于确定药物的安全性和/或有效性，而安全和有效性评价数据的来源是临床试验过程中的“源数据”，源数据的质量是对整个临床试验的有效性和安全性进行正确评价的基础，也是药品监管科学的核心要素。

临床实验研究基本要素是指处理因素、受试对象、实验效应，其他就都不是。如用某种传统西药或中成药治疗缺铁性贫血病人，观察比较两组病人血红蛋白的上升趋势，该研究中所用的两种药物称为处理因素，缺铁性贫血病人称为受试对象，血红蛋白称为实验效应。干预措施在社区干预试验中把根据研究目的而施加的特定试验措施称为干预措施。多数指外部施加的因素，如药物、手术、预防及保健措施等。干预措施可分不同等级，称为水平,如不同强度的体育锻炼。干预措施及各水平应在整个试验过程中，按设计好的统一标准进行，始终如一，避免引起偏倚。安全，符合伦理，可接受性，经济便捷。受试对象是指被选入参加试验的人。如果受试对象是病人则其诊断必须明确可靠，它就是预期要用于临床的适应证。用以判定受试对象的指标，称为诊断指标，包括疾病种类、病型分期、病情轻重、合并症，以及年龄、性别等指标。代表性，有效性，无害性，易随访，有效果，依从好试验效应，是指干预措施在受试对象身上产生的预期效应。用以判断效应的指标，称为效果指标。诊断指标和效果指标都应有可靠性和有效性分析。诊断指标的可靠性差，可能会引起错分误差；诊断指标的有效性差，则会影响试验结果的外推有效性；效果指标可靠性差，会造成试验效力下降，还可能引起测量性偏倚；效果指标的有效性差，则直接影响结论的内在有效性。关联性，客观性，灵敏性，特异性，精确性