发表服务
本论文的研究者K.JohnPasi等人通过对患有严重血友病A型并接受了A5-hFⅧ-SQ基因治疗的成年人的长期随访，记录凝血因子Ⅷ表达量、出血事件以及预防出血而注射外源性凝血因子Ⅷ的次数等能体现治疗效果的指标，从而证实了A5-hFⅧ-SQ基因载体治疗A型血友病是一种行之有效的方法且极具潜力！
基因疗法：狗的“A型血友病”的治疗.本期NatureCommunications上发表的一篇论文报告说，患有出血性疾病“A型血友病”的狗采用基因疗法成功得到了治疗。.这项研究（在其中患病的狗被发现2.5年时间没有发生严重出血）是第一次采用以血细胞为目标的基因疗法在...
目的:1.分析山东省55例血友病A（HA）基因突变类型,探讨HA发病机制。2.回顾性分析山东省55例HA的临床特征、心理状况、生活质量等,并进行轻、中、重型组间比较,评估山东省HA生存现状,分析相关影响因素,为提高山东省HA的生活...
FⅧ抗体的产生是HA最严重的并发症之一,FⅧ基因突变也是血友病A产生FⅧ抗体的危险因素之一,本研究就FⅧ基因内含子1和22倒位与抗体的相关性进行初步探讨。.目的对HA进行FⅧ抗体检测,同时对这些及其家系携带者进行FⅧ基因内含子1及22倒位分析...
2018年6月3日，第一届血友病MDT综合关爱论坛在北京隆重召开，多位著名血液科及其他领域的专家齐聚于此共同探讨血友病的诊疗。会议上，最为引人入胜的环节莫过于血友病Avs血友病B临床表现轻重的辩论环节，在来自首都医学大学附属北京儿童医院的吴润晖教授主持下，苏州大学附属第一...
本期NatureCommunications上发表的一篇论文报告说，患有出血性疾病“A型血友病”的狗采用基因疗法成功得到了治疗。这项研究（在其中患病的狗被发现...
2.BMRN在A型血友病进度上领先，目前已进入临床3期试验。但该产品使用的病毒剂量高，因子活性水平波动幅度较大，需要接受预防性激素治疗。3.QURE在B型血友病…
在治疗A型血友病的基因疗法中，BioMarin公司的基因疗法valocococogeneroxaparvovec是最接近获得监管机构批准的在研基因疗法。它目前已经在接受美国FDA和欧盟EMA的审评，并且获得了美国FDA的优先审评资格，有望在今年8月获得回复。
免疫耐受诱导治疗(ITI)血友病A伴抑制物的探讨.张雪芹滕彬程彦张心声.【摘要】：正目的探讨大剂量和小剂量免疫耐受诱导(immunetoleranceinduction,ITI)治疗血友病A伴抑制物的方法。.方法用一期法测定凝血因子Ⅷ活性(FⅧ:C),确定血友病的严重程度;用Bethesda法...
帕西教授说：“我们2017年的论文表明，基因治疗可以显著提高A型血友病男性的VIII因子水平。而我们的新数据对于帮助科学和医学界理解这项开创性技术至关重要。这项最新的研究证实了基因治疗的安全性和长期的有益影响。
本论文的研究者K.JohnPasi等人通过对患有严重血友病A型并接受了A5-hFⅧ-SQ基因治疗的成年人的长期随访，记录凝血因子Ⅷ表达量、出血事件以及预防出血而注射外源性凝血因子Ⅷ的次数等能体现治疗效果的指标，从而证实了A5-hFⅧ-SQ基因载体治疗A型血友病是一种行之有效的方法且极具潜力！
基因疗法：狗的“A型血友病”的治疗.本期NatureCommunications上发表的一篇论文报告说，患有出血性疾病“A型血友病”的狗采用基因疗法成功得到了治疗。.这项研究（在其中患病的狗被发现2.5年时间没有发生严重出血）是第一次采用以血细胞为目标的基因疗法在...
目的:1.分析山东省55例血友病A（HA）基因突变类型,探讨HA发病机制。2.回顾性分析山东省55例HA的临床特征、心理状况、生活质量等,并进行轻、中、重型组间比较,评估山东省HA生存现状,分析相关影响因素,为提高山东省HA的生活...
FⅧ抗体的产生是HA最严重的并发症之一,FⅧ基因突变也是血友病A产生FⅧ抗体的危险因素之一,本研究就FⅧ基因内含子1和22倒位与抗体的相关性进行初步探讨。.目的对HA进行FⅧ抗体检测,同时对这些及其家系携带者进行FⅧ基因内含子1及22倒位分析...
2018年6月3日，第一届血友病MDT综合关爱论坛在北京隆重召开，多位著名血液科及其他领域的专家齐聚于此共同探讨血友病的诊疗。会议上，最为引人入胜的环节莫过于血友病Avs血友病B临床表现轻重的辩论环节，在来自首都医学大学附属北京儿童医院的吴润晖教授主持下，苏州大学附属第一...
本期NatureCommunications上发表的一篇论文报告说，患有出血性疾病“A型血友病”的狗采用基因疗法成功得到了治疗。这项研究（在其中患病的狗被发现...
2.BMRN在A型血友病进度上领先，目前已进入临床3期试验。但该产品使用的病毒剂量高，因子活性水平波动幅度较大，需要接受预防性激素治疗。3.QURE在B型血友病…
在治疗A型血友病的基因疗法中，BioMarin公司的基因疗法valocococogeneroxaparvovec是最接近获得监管机构批准的在研基因疗法。它目前已经在接受美国FDA和欧盟EMA的审评，并且获得了美国FDA的优先审评资格，有望在今年8月获得回复。
免疫耐受诱导治疗(ITI)血友病A伴抑制物的探讨.张雪芹滕彬程彦张心声.【摘要】：正目的探讨大剂量和小剂量免疫耐受诱导(immunetoleranceinduction,ITI)治疗血友病A伴抑制物的方法。.方法用一期法测定凝血因子Ⅷ活性(FⅧ:C),确定血友病的严重程度;用Bethesda法...
帕西教授说：“我们2017年的论文表明，基因治疗可以显著提高A型血友病男性的VIII因子水平。而我们的新数据对于帮助科学和医学界理解这项开创性技术至关重要。这项最新的研究证实了基因治疗的安全性和长期的有益影响。
发表服务