aav论文发表

光遗传AAV基因疗法再获FDA认可治疗视网膜病疗效显著

2022年10月13日/医麦客新闻 eMedClub News/-\-近日, Nanoscope Therapeutics宣布,其在研光遗传学AAV基因疗法候选产品MCO-010获FDA快速通道资格认定,用于治疗色素性视网膜炎(RP)。 R

2021年终盘点中国神经科学重大进展

实验显示单剂量静脉注射该AAV-Cas9系统即可实现对 APP Swedish突变的全脑基因编辑,并在全脑范围减少Aβ斑块沉积,并提高认知能力。这是首次通过系统性AAV递送Cas9蛋白并实现高效的全脑基因编辑。

特别关注丨三篇NatureMedicine聚焦AAV

近日,美国杜克大学生物医学工程系的Charles A. Gersbach团队在Nature Medicine上发表题为Long-term evaluation of AAV-CRISPR genome editing for Duchenne muscular dystrophy的研

Nature子刊AAV介导的

Somatic gene editing ameliorates skeletal and cardiac muscle failure in pig and human models of Duchenne muscular dystrophy的论文,使用腺相关病毒(AAV)的静脉注射方式在体

如何选择AAV注射方式

01 AAV血清型的选择 内耳包含三种主要功能细胞：毛细胞（Hair Cells, HCs，包括内毛细胞,Innerhair

开发出一种新的基因递送载体

他们发现,由于这种效率的提高,MyoAAV可用于递送治疗性基因,其剂量比其他研究和临床试验中使用的病毒载体低约100至250倍,有可能减少肝脏损伤和其他严重副作用的

文献分享丨刘如谦团队开发双AA

2019年10月21日，刘如谦团队在 Nature 发表论文【2】，开发了一种全新的精准基因编辑工具——先导编辑（Prime Editing），无需依赖DNA模板便可有效实现所

科学重磅借力人工智能科

在理解今天这篇由 著名分子生物学家George M. Church教授发表于《科学》的重磅论文前，我们先了解一下什么是腺相关病毒（AAV）。AAV是一种单链DNA病